Wenn moderne Standorte von Gesundheitsunternehmen mit Forschung und Produktion in Deutschland angesiedelt sind, profitieren davon sowohl das Gesundheitssystem als auch die Patienten hierzulande. So sieht es eine deutliche Mehrheit (84 Prozent) der Menschen in Deutschland. Ähnlich viele (85 Prozent) sind der Meinung, dass eine gute Vernetzung von Forschung, Produktion und Vertrieb an einem Standort vorteilhaft […]
Weltweit benötigen über eine Million Menschen Arzneimittel auf Basis von menschlichem Blut. Um beispielsweise einen Patienten mit einer Blutgerinnungsstörung (Hämophilie) ein Jahr lang zu versorgen, bedarf es 1.200 Plasmaspenden. Die gute Nachricht: In 88 Blut- und Plasmaspendezentren in Deutschland können gesunde Menschen im Jahr vier bis sechs Mal Blut, und bis zu 60-mal Plasma spenden […]
Die Phase-3-Studie PEGASUS hatte zuvor gezeigt, dass Pegcetacoplan, ein Medikament zur Kontrolle der intra- und extravaskulären Hämolyse, bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie am Endpunkt der Woche 16 der randomisierten kontrollierten Phase (RCP) Eculizumab überlegen war. Nach Woche 16 traten die Patienten in eine Open-Label-Periode ein, in der alle Patienten auf Pegcetacoplan-Behandlung gesetzt wurden. Im […]
In Teil 1 der dreiphasigen Studie CASSIOPEIA wurde eine Induktions- und Konsolidierungsbehandlung mit Daratumulab in Kombination mit Bortezomib, Thalidomid und Dexamethason (D-VTd) mit einer Behandlung mit Bortezomib, Thalidomid und Dexamethason (VTd) bei Patienten mit neu diagnostiziertem multiplem Myelom verglichen, die für eine autologe Stammzelltransplantation (ASZT) geeignet waren. Die Ergebnisse der Studie zeigten die überlegene Wirksamkeit […]
DESCAR-T ist das französische nationale Register für Patienten, die mit kommerziellen chimären Antigenrezeptor (CAR)-T-Zellen bei allen hämatologischen Malignomen behandelt wurden, mit dem Ziel, Daten aus der realen Welt zu sammeln, einschließlich Sicherheit und Wirksamkeit bis zu 15 Jahre nach der CAR-T-Zellinfusion. Mit der DESCAR-T-Datenbank sind auch mehrere komplementäre Register verknüpft, wie z. B. eine Immunmonitoring-Datenbank, […]
Immunthrombozytopenie (ITP) ist eine Krankheit, die sich als niedrige Thrombozytenzahl manifestiert, bei der die Dysregulation von T-Helferzellen (Th) eine zentrale Rolle spielt. Th1- und Th17-Untergruppen sind mit der Produktion von Autoantikörpern gegen Thrombozyten assoziiert, und die Wiederherstellung des Immunungleichgewichts der Th-Zellen führt zu einer klinischen Verbesserung. Neuere Studien haben das Vorhandensein des ?2-adrenergen Rezeptors (?2-AR) […]
Die Eisenüberladungsstörung hereditäre Hämochromatose ist die häufigste genetische Störung in der kaukasischen Bevölkerung. Unbehandelt führt die Eisenüberladung bei älteren Patienten zu fortschreitenden Organschäden wie Herzversagen, Diabetes, Leberzirrhose und Krebs. Neben dem häufigen spät auftretenden Subtyp der Hämochromatose wurden seltene Formen mit schwerer Eisenakkumulation bei Kindern beschrieben. Unsere Arbeit identifiziert einen neuen Subtyp der juvenilen Hämochromatose, […]
Die Nicht-Transfusions-abhängige (NTD) Form der ?-Thalassämie, einer erblich bedingten Blutkrankheit mit gestörter Hämoglobinproduktion, zeichnet sich durch chronische Anämie von leichter bis mäßiger Schwere und Eisenüberlastung aus. Trotz ihrer Transfusionsunabhängigkeit können Patienten mit NTD-?-Thalassämie schwerwiegende Erkrankungen in verschiedenen Organsystemen entwickeln und haben eine eingeschränkte Lebensqualität. Derzeit gibt es keine zugelassenen Therapien zur Behandlung einer Anämie bei […]
Mukopolysaccharidose Typ I Hurler (MPS-IH) wird durch einen Mangel an alpha-L-Iduronidase (IDUA) verursacht und wird typischerweise durch eine allogene hämatopoetische Stammzellentransplantation (HSC) behandelt, die hohe Erfolgsraten gezeigt hat, wenn die Patienten in einem jungen Alter behandelt werden. Die Skelettanomalien bleiben jedoch bestehen und die fortschreitende neurokognitive Verschlechterung im Laufe der Zeit beeinträchtigt die Lebensqualität der […]
– Im Quantum Technology and Application Consortium, kurz QUTAC, sind zehn der führenden deutschen Unternehmen aus Wirtschaft und Industrie vertreten – Die Mitglieder möchten gemeinsam industrielle Anwendungsfelder für Quantencomputer erschließen – Quantencomputer besitzen auch ein großes Potenzial für die pharmazeutische Forschung und Entwicklung Ingelheim (ots) – Boehringer Ingelheim ist dem Quantum Technology and Application Consortium, […]