Das auf Stammzellen spezialisierte biopharmazeutische Unternehmen RHEACELL wurde am 24. Oktober von der Organisation Dystrophic Epidermolysis Bullosa Research Association of America (debra of America) mit dem Partners in Progress Award ausgezeichnet. Die Auszeichnung, die im Rahmen der jährlichen debra-Wohltätigkeitsveranstaltung in Atlanta verliehen wurde, würdigt das Forschungsengagement und die medizinischen Fortschritte von RHEACELL bei der Entwicklung einer Therapie zur Behandlung schwerer Formen der Epidermolysis Bullosa (EB). Bisher gibt es keine zugelassene kausale Therapie für EB, eine seltene, genetische Hauterkrankung, bei der die Haut so „zerbrechlich“ ist wie die Flügel eines Schmetterlings. Hoffnungen ruhen nun auf der Anwendung von ABCB5+ mesenchymalen Stromazellen, die in laufenden klinischen Studien vielversprechende Ergebnisse gezeigt haben.

Schulterschluss für „die schlimmste Krankheit, von der Sie noch nie gehört haben“

Die gemeinnützige Organisation debra of America beschreibt Epidermolysis bullosa (EB) als „die schlimmste Krankheit, von der Sie noch nie gehört haben“. Mit rund 500.000 Menschen weltweit gehört sie zu den seltenen Erkrankungen, die die Lebensqualität der Betroffenen massiv beeinträchtigt.[1] EB, auch bekannt als „Schmetterlingskrankheit“, umfasst ein heterogenes Spektrum genetischer Hauterkrankungen, bei denen die Haut so verletzlich ist wie die Flügel eines Schmetterlings. Selbst geringfügige mechanische Beanspruchung oder Reibungen können zu Blasenbildung mit schmerzhaften chronischen Wunden an Haut und Schleimhaut führen.[2] EB ist eine systemische Multiorganerkrankung. So ist bei schweren Formen auch eine Entzündung oder starke Narbenbildung an inneren Organen wie dem Magen-Darm-Trakt möglich.[3] Erosionen und Vernarbungen der Speiseröhre können das Schlucken fester Nahrung erschweren, bzw. unmöglich machen, mit daraus resultierender Unterernährung und Wachstumseinschränkung.[4] Zudem kann der Verlust von Finger- oder Zehennägeln sowie die Verschmelzung von Fingern und Zehen zu erheblichen Funktionsstörungen und damit zu einer schweren Behinderung führen.[5] EB-Patienten weisen ein erhöhtes Tumorrisiko (Plattenepithelkarzinom) sowie eine deutlich erhöhte Sterblichkeitsrate auf. [6]

Hoffnung beginnt mit Forschung

Die Mission von debra ist es, die Lebensqualität von Menschen mit EB zu verbessern – eine Erkrankung, für die es bislang noch keine kausale Therapie gibt. Gegründet 1980 von Eltern eines Sohnes mit EB unterstützt die Organisation mit großem Engagement die medizinische Versorgung der Betroffenen und fördert innovative Forschung zur Entwicklung wirksamer Behandlungen für EB. Im Rahmen ihrer alljährlichen Wohltätig-keitsveranstaltung debra-Benefit zeichnet sie Forscher und forschende Unternehmen aus, die sich in besonderer Weise um den medizinischen Fortschritt bei EB verdient gemacht haben. Mit dem diesjährigen Partners in Progress Award würdigt debra das Forschungsengagement von RHEACELL und die Weiterentwicklung ihres innovativen Ansatzes von ABCB5+ mesenchymalen Stammzellen als potenzielle Behandlungsoption für EB. RHEACELL ist spezialisiert auf Stammzelltherapien für Patienten, die an schweren entzündungsbedingten Erkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf leiden.

STATEMENTS

„Wir freuen uns sehr über diese Auszeichnung der debra of America. Sie spornt uns weiter an, unsere Forschung und das klinische Entwicklungsprogramm mit Hochdruck weiter voranzubringen, um Menschen mit EB neue Hoffnung geben zu können“, soDr. Christoph Ganss, Arzt, Mitbegründer und Geschäftsführer von RHEACELL (Portraitbild auf Anfrage)

„Ich fühle mich sehr geehrt, mit Unternehmen wie RHEACELL zusammenzuarbeiten, die sich auf seltene Krankheiten und insbesondere auf EB fokussieren. Die Zusammenarbeit mit innovativen Unternehmen, die potenzielle therapeutische Optionen entwickeln, um die schwere Form von EB meiner Tochter zu behandeln und hoffentlich eines Tages zu heilen sowie das Sicherstellen, dass alle wie sie Zugang zu innovativen Behandlungsoptionen haben, ist das, wofür wir uns bei debra of America jeden Tag leidenschaftlich einsetzen. Der therapeutische Ansatz von RHEACELL, Stammzellen systemisch zu verabreichen, unterscheidet sie von anderen, die sich auf lokale Therapien konzentrieren. Ich bin sehr hoffnungsvoll hinsichtlich ihrer Fortschritte bei der Entwicklung einer Stammzelltherapie für EB und tatsächlich auch begeistert von ihrem ganzheitlichen Behandlungsansatz für Menschen mit EB und seltenen Erkrankungen im Allgemeinen. Es war mir daher eine Ehre, Christoph Ganss den Partners in Progress Award 2022 zu überreichen“, erklärte Brett Kopelan, Executive Director von debra of America bei der Verleihung des Partners in Progress Award in Atlanta.

Weitere Informationen und Fotos zur Preisübergabe des debra Partners in Progress Award auf Anfrage.

[1] Rashidghamat, E. et al. (2017). Hartnäckige und seltene Krankheiten Forschung. 2017; 6(1):6-20. DOI: 10.5582/irdr.2017.01005.

[2] Nauroy P. et al. (2021). JDDG. 2021; 1610-0379/2021/1906, DOI: 10.1111/ddg.14396_g.

[3] Kiritsi D. et al. (2021). JCI-Einblick. 2021;6(22):e151922. DOI: ttps://doi.org/10.1172/jci.insight.151922.

[4] Shinkuma, S. (2015). Dystrophic epidermolysis bullosa: A review. Clinical, Cosmetic and Investigational Dermatology (8):275-284.

[5] Dag C. et al. (2014). Dental management of patients with epidermolysis bullosa. Oral Health Dent Manag 2014; 13 (3): 623-627.

[6] Mittapalli VR. et al. (2016). Injury-Driven Stiffening of the Dermis Expedites Skin Carcinoma Progression. In: Cancer Res. 76(4):940-51. DOI: 10.1158/0008-5472.CAN-15-1348.

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