GenKOre, ein Biotech-Start-up in Korea, ist mit seiner eigenen hyperkompakten Gen-Editing-Technologie ein Vorreiter im Bereich der Gen-Editing-Therapie. Das Unternehmen entwickelte außerdem erfolgreich hyperkompakte Adenin-Basen-Editoren (ABEs), die am 2. August 2022 in Nature Chemical Biology vorgestellt wurden.

Das Adeno-assoziierte Virus (AAV) ist eines der am meisten validierten Vehikel für die Gentherapie, hat aber eine begrenzte Nutzlastgröße von 4,7 kb. Bisherige Base-Editing-Technologien können nicht mit AAV-Vektoren verabreicht werden, die die Nutzlast begrenzen, und sind daher auf die hepatische Verabreichung mit Lipid-Nanopartikeln beschränkt. Diese neuen hyperkompakten ABEs können jedoch in einen einzigen AAV-Vektor geladen werden und zeichnen sich durch eine hohe Effizienz und Spezifität der Basenbearbeitung aus. Das Unternehmen hat auch die Durchführbarkeit des Base-Editing bei Mäusen in vivovalidiert.

GenKOre (Homepage www.genkore.com) ist ein Biotech-Unternehmen, das aus dem Korea Research Institute of Bioscience and Biotechnology (KRIBB) hervorgegangen ist, einem staatlich finanzierten Forschungsinstitut in Korea. Das Unternehmen verfügt über eine hocheffiziente Plattform für die Genom-Editierung. Sie entwickeln Gentherapien auf der Basis von AAV und nichtviralen Substanzen sowie neue Pflanzensorten unter Verwendung ihrer eigenen Genom-Editing-Technologie. Zuvor hatte GenKOre ein hyperkompaktes CRISPR-System mit AAV-Transportkompatibilität entwickelt, das als TaRGET (Tiny nuclease/augment RNA-based Genome Editing Technology) bezeichnet wird und 2021 in Nature Biotechnology veröffentlicht wurde.

Es wird erwartet, dass diese neue Base-Editing-Technologie verschiedene In-vivo-Behandlungsmöglichkeiten für genetische Krankheiten durch AAV-Verabreichung bieten wird. Alternativ soll das ABE-System die Entwicklung von Ex-vivo-Gene-Editing-Therapien für Immunzellen und hämatopoetische Stammzellen vorantreiben.

Der entsprechende Artikel, der in Nature Chemical Biology veröffentlicht wurde, kann unter folgender Adresse eingesehen werden https://www.nature.com/articles/s41589-022-01077-5.

GenKOre-Website www.genkore.com

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