Ein gebilligtes pädiatrisches Prüfkonzept (PIP) ist der regulatorische Weg zur Marktzulassung von Leniolisib zur Behandlung des aktivierten Phosphoinositid-3-Kinase-Delta-Syndroms (APDS) bei Kindern

Die Einstufung als vielversprechendes innovatives Medikament (Promising Innovative Medicine, PIM) ist ein frühes Anzeichen dafür, dass Leniolisib für das MHRA-Programm für den frühen Zugang zu Arzneimitteln in Frage kommt.

Pharming Group N.V. („Pharming“ oder „das Unternehmen“) (EURONEXT Amsterdam: PHARM) (Nasdaq: PHAR) gibt bekannt, dass die britische Arzneimittelzulassungsbehörde MHRA (Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency) einen positiven Bescheid für die Einreichung eines pädiatrischen Prüfkonzepts (PIP) für Leniolisib erhalten hat. Leniolisib ist ein oral einzunehmender, selektiver Phosphoinositid-3-Kinase-Delta (PI3K?)-Inhibitor zur Behandlung des aktivierten Phosphoinositid-3-Kinase-Delta-Syndroms (APDS) bei Patienten im Alter von 1 Jahr bis unter 18 Jahren. Das Unternehmen gibt außerdem bekannt, dass die MHRA Leniolisib den Status eines vielversprechenden innovativen Medikaments (Promising Innovative Medicine, PIM) für die Behandlung von APDS zuerkannt hat.

Ein PIP ist ein Entwicklungsplan, der sicherstellen soll, dass die notwendigen Daten für die Zulassung eines Arzneimittels in der pädiatrischen Bevölkerungsgruppe gewonnen werden. Für alle Anträge auf Marktzulassung (https://www.ema.europa.eu/en/glossary/marketing-authorisation) neuer Arzneimittel für Kinder sind die Ergebnisse von Studien erforderlich, die in einem vereinbarten PIP beschrieben sind, es sei denn, das Arzneimittel ist aufgrund eines Aufschubs oder einer Verzichtserklärung ausgenommen. Das Leniolisib-PIP umfasst zwei geplante globale klinische Studien bei pädiatrischen Patienten mit APDS, die erste bei Kindern im Alter von 4-11 Jahren und die zweite bei Kindern im Alter von 1-6 Jahren. Das Unternehmen geht davon aus, dass die Rekrutierung für dieses pädiatrische Programm für Leniolisib in der zweiten Hälfte des Jahres 2022 beginnen wird.

Eine PIM-Auszeichnung weist darauf hin, dass ein Arzneimittel ein vielversprechender Kandidat für das Early Access to Medicines Scheme (EAMS) der MHRA ist, das einen vorzeitigen Marktzugang für Produkte ermöglicht, die für die Behandlung, Diagnose oder Vorbeugung einer lebensbedrohlichen oder zu schwerer Invalidität führenden Erkrankung bestimmt sind und das Potenzial haben, einen ungedeckten medizinischen Bedarf zu decken.

Anurag Relan, MD, Chief Medical Officer von Pharming, kommentierte:

„Wir freuen uns, dass die MHRA diesem PIP und dem PIM zugestimmt hat. Dies sind wichtige Meilensteine für die weitere Entwicklung von Leniolisib zur Behandlung von APDS, einer seltenen, oft schwächenden und manchmal tödlichen Erkrankung. Der vereinbarte PIP und die Ausweisung als PIM untermauern unser Vertrauen in das Potenzial von Leniolisib zur Behandlung von APDS, da sie uns den Weg zur Marktzulassung in Großbritannien ebnen. Pharming freut sich auf die weitere Zusammenarbeit mit den Zulassungsbehörden auf der ganzen Welt, um Leniolisib so schnell wie möglich für Patienten mit diesem erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarf bereitzustellen.“

Leniolisib, das in Europa den Orphan Drug Designation Status erhalten hat, wurde am 30. Januar 2018 von der US-amerikanischen Food and Drug Administration mit dem gleichen Status ausgezeichnet.

Wie bereits angekündigt, plant Pharming, im zweiten Quartal 2022 mit der Einreichung der weltweiten Zulassungsanträge für Leniolisib zu beginnen und, vorbehaltlich der Zulassung, die Behandlung im ersten Quartal 2023 in den USA auf den Markt zu bringen und in der zweiten Jahreshälfte 2023 eine Reihe von Markteinführungen in Europa zu starten.

Informationen zum aktivierten PI3K-Delta-Syndrom (APDS)

APDS ist eine seltene primäre Immunschwäche, die etwa ein bis zwei Menschen pro Millionen betrifft. Die Krankheit, auch bekannt als PASLI, wird durch Varianten in beiden Genen, PIK3CD oder PIK3R1, verursacht, die die Reifung der weißen Blutkörperchen regulieren. Varianten dieser Gene führen zu einer Hyperaktivität des PI3K? (Phosphoinositid-3-Kinase-Delta)-Signalwegs.1,2 Ein ausgewogenes Signal im PI3K?-Signalweg ist für die physiologische Immunfunktion unerlässlich. Wenn dieser Weg hyperaktiv ist, können Immunzellen nicht reifen und nicht richtig funktionieren, was zu Immunschwäche und Dysregulation führt.1,3 APDS ist durch schwere, rezidivierende sinopulmonale Infektionen, Lymphoproliferation, Autoimmunität und Enteropathie gekennzeichnet.4,5 Da diese Symptome mit einer Vielzahl von Erkrankungen verbunden sein können, einschließlich anderer primärer Immundefekte, werden Menschen mit APDS häufig falsch diagnostiziert und die Diagnose verzögert sich um Durchschnitt um sieben Jahre.6 Da APDS eine fortschreitende Krankheit ist, kann diese Verzögerung im Laufe der Zeit zu einer Anhäufung von Schäden führen, unter anderem zu dauerhaften Lungenschäden und Lymphomen.4-7 Die einzige Möglichkeit, diese Krankheit endgültig zu diagnostizieren, sind genetische Tests.

Informationen zu Leniolisib

Leniolisib ist ein niedermolekularer Inhibitor der Delta-Isoform der katalytischen 110-kDa-PI3K-Untereinheit der Klasse IA mit immunmodulierenden und potenziell antineoplastischen Aktivitäten. Leniolisib hemmt die Produktion von Phosphatidylinositol-3-4-5-trisphosphat (PIP3). PIP3 dient als wichtiger zellulärer Botenstoff, der speziell AKT aktiviert und eine Vielzahl von Zellfunktionen wie Proliferation, Differenzierung, Zytokinproduktion, Zellüberleben, Angiogenese und Stoffwechsel reguliert. Im Gegensatz zu PI3Kalpha und PI3K?, die ubiquitär exprimiert werden, werden PI3K? und PI3K? primär in Zellen hämatopoetischen Ursprungs exprimiert. Die zentrale Rolle von PI3K? bei der Regulierung zahlreicher zellulärer Funktionen des adaptiven Immunsystems (B-Zellen und in geringerem Maße T-Zellen) sowie des angeborenen Immunsystems (Neutrophile, Mastzellen und Makrophagen) weist stark darauf hin, dass PI3K? ein gültiges und potenziell wirksames therapeutisches Ziel für mehrere Immunerkrankungen ist.

Bisher wurde Leniolisib sowohl in einer Phase-1-Studie am Menschen mit gesunden Probanden als auch in einer Phase-II/III-Studie, die die Zulassung ermöglichte, gut vertragen.

Informationen zu Pharming Group N.V.

Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) ist ein weltweit tätiges biopharmazeutisches Unternehmen, das sich zum Ziel gesetzt hat, das Leben von Patienten mit seltenen, schwächenden und lebensbedrohlichen Krankheiten zu verbessern. Pharming vermarktet und entwickelt ein innovatives Portfolio von Proteinersatztherapien und Präzisionsmedikamenten, darunter kleine Moleküle, Biologika und Gentherapien, die sich im frühen bis späten Entwicklungsstadium befinden. Pharming hat seinen Hauptsitz in Leiden, Niederlande, und beschäftigt Mitarbeiter auf der ganzen Welt, die Patienten in über 30 Märkten in Nordamerika, Europa, dem Nahen Osten, Afrika und dem asiatisch-pazifischen Raum betreuen. Weitere Informationen finden Sie unter www.pharming.com.

Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen, u.a. in Bezug auf den Zeitplan und den Fortschritt der präklinischen und klinischen Studien der Produktkandidaten von Pharming, die klinischen und kommerziellen Aussichten von Pharming, die Fähigkeit von Pharming, die Herausforderungen zu bewältigen, die die COVID-19-Pandemie für die Führung seiner Geschäfte mit sich bringt, und die Erwartungen von Pharming in Bezug auf den voraussichtlichen Bedarf an Betriebskapital und Barmitteln, wobei diese Aussagen einer Reihe von Risiken, Unsicherheiten und Annahmen unterliegen, u.a. in Bezug auf den Umfang, den Fortschritt und die Ausweitung der klinischen Studien von Pharming und die Auswirkungen auf deren Kosten; und klinische, wissenschaftliche, regulatorische und technische Entwicklungen. In Anbetracht dieser Risiken und Ungewissheiten sowie anderer Risiken und Ungewissheiten, die im Pharming-Jahresbericht 2021 und im Jahresbericht auf Formular 20-F für das am Freitag, 31. Dezember 2021 zu Ende gegangene Jahr bei der U.S. Securities and Exchange Commission beschrieben werden, werden die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen erörterten Ereignisse und Umstände möglicherweise nicht eintreten, und die tatsächlichen Ergebnisse von Pharming könnten wesentlich und nachteilig von den damit erwarteten oder implizierten abweichen. Alle zukunftsgerichteten Aussagen beziehen sich lediglich auf das Datum dieser Pressemitteilung und basieren auf den Informationen, die Pharming zum Zeitpunkt dieser Pressemitteilung zur Verfügung stehen.

Referenzen:

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2. Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.

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7. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338

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