Die Phase-3-Studie PEGASUS hatte zuvor gezeigt, dass Pegcetacoplan, ein Medikament zur Kontrolle der intra- und extravaskulären Hämolyse, bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie am Endpunkt der Woche 16 der randomisierten kontrollierten Phase (RCP) Eculizumab überlegen war. Nach Woche 16 traten die Patienten in eine Open-Label-Periode ein, in der alle Patienten auf Pegcetacoplan-Behandlung gesetzt wurden. Im Folgenden EINE Zusammenfassung der Wirksamkeit und Sicherheit von Pegcetacoplan bei 77 Patienten über eine 48 Wochen dauernde Behandlung.

Die Verbesserung des Hämoglobinspiegels (Hb) blieb bei allen Patienten, die mit der Pegcetacoplan-Monotherapie behandelt wurden, bis zur Woche 48 erhalten. Entscheidend ist, dass Patienten, die in Woche 16 von Eculizumab auf Pegcetacoplan umgestellt wurden, in Woche 48 verbesserte Hb-Werte aufwiesen, die mit denen der Pegcetacoplan-Gruppe im RCP vergleichbar waren. Ebenso zeigten diese Patienten verbesserte Labor- und klinische Parameter und fast 75 % blieben transfusionsfrei, was mit der Pegcetacoplan-Gruppe in der RCP vergleichbar war. Insgesamt traten bei 6 % schwerwiegende unerwünschte Ereignisse auf, die möglicherweise mit Pegcetacoplan in Zusammenhang standen, und 15 % brachen die Studie aufgrund von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen ab. Diese Parameter zur Sicherheit waren konsistent mit den zuvor gemeldeten Daten. Zusammenfassend lässt sich sagen, dass Patienten mit suboptimalem Ansprechen auf Eculizumab einen dauerhaften Behandlungseffekt zeigten, wenn sie auf Pegcetacoplan umgestellt wurden, was darauf hindeutet, dass Pegcetacoplan eine wirksame Therapieoption für Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie ist.

Vortragende(r): Dr. Régis Peffault de Latour

Zugehörigkeit: Französisches Referenzzentrum für aplastische Anämie und paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie, Assistance Publique – Hôpitaux de Paris, Université de Paris, Frankreich

Kurzdarstellung: S174WIRKSAMKEIT UND SICHERHEIT VON PEGCETACOPLAN über 48 WOCHEN BEI ERWACHSENEN PATIENTEN MIT PAROXYSMALER NÄCHTLICHER HÄMOGLOBINURIE UND SUBOPTIMALEM ANSPRECHEN AUF VORHERIGE ECULIZUMAB-BEHANDLUNG

Informationen zum EHA Jahreskongress: Jedes Jahr im Juni veranstaltet die EHA ihren Jahreskongress in einer europäischen Großstadt. Aufgrund der anhaltenden COVID19-Pandemie organisiert die EHA in diesem Jahr zum zweiten Mal einen virtuellen Kongress. Der Kongress richtet sich an medizinisches Fachpersonal, das auf dem Gebiet der Hämatologie arbeitet oder daran interessiert ist. Die Themen des wissenschaftlichen Programms reichen von der Stammzellphysiologie und -entwicklung über Leukämie, Lymphome, Diagnose und Behandlung, rote Blutkörperchen, weiße Blutkörperchen und Thrombozytenstörungen, Hämophilie und Myelom, Thrombose und Blutungsstörungen bis hin zu Transfusion und Stammzelltransplantation.

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