Leichtkettenamyloidose (AL-Amyloidose) ist eine seltene und potenziell tödliche Multisystemstörung, die auftritt, wenn Knochenmark abnorme Antikörperstücke produziert, die als Leichtketten bezeichnet werden und zu einer Substanz namens Amyloid verklumpen. Diese Amyloidklumpen lagern sich in Geweben und lebenswichtigen Organen ab und stören die normale Organfunktion. Menschen, bei denen diese Krankheit diagnostiziert wurde, benötigen dringend neue Therapien, da es derzeit keine zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten gibt. Chemotherapie-basierte Kombinationen werden häufig bei Leichtkettenamyloidose verwendet, aber effektivere Behandlungen sind erforderlich.

Daratumumab ist der erste und einzige subkutane CD38-zertifizierte Antikörper, der weltweit zur Behandlung von multiplem Myelom zugelassen ist. Die Phase-3-Studie ANDROMEDA evaluierte subkutan verabreichtes Daratumumab in Kombination mit Cyclophosphamid, Bortezomib und Dexamethason (D-CyBorD) im Vergleich zu CyBorD allein bei neu diagnostizierten Patienten mit Leichtkettenamyloidose. Die Ergebnisse zeigten, dass der primäre Endpunkt, die hämatologische vollständige Ansprechrate, für D-CyBorD 53 % im Vergleich zu 18 % für CyBorD betrug. Die sechsmonatige Organansprechrate war bei Patienten, die mit D-CyBorD im Vergleich zu CyBorD behandelt wurden, sowohl beim kardialen (42 % vs. 22 %) als auch beim renalen (54 % vs. 27 %) Ansprechen fast verdoppelt. Die D-CyBorD-Kombination hatte ein akzeptables Sicherheitsprofil, das mit dem übereinstimmte, was zuvor für Daratumumab SC oder CyBorD allein beobachtet wurde. Die ANDROMEDA-Studie legt nahe, dass Daratumumab SC eine vielversprechende Behandlung für neu diagnostizierte Patienten mit Leichtkettenamyloidose sein kann, die dringend neue Behandlungsmöglichkeiten benötigen.

Vortragender: Dr. Efstathios Kastritis Beschäftigt bei: Department of Clinical Therapeutics, National and Kapodistrian University of Athens, School of Medicine , Athen, Griechenland Abstract: #LB2604 SUBCUTANEOUS DARATUMUMAB + CYCLOPHOSPHA MIDE, BORTEZOMIB, AND DEXAMETHASONE (CYBORD) IN PATIENTS WITH NEWLY DIAGNOSED LI GHT CHAIN (AL) AMYLOIDOSIS: PRIMARY RESULTS FROM THE PHASE 3 ANDROMEDA STUDY

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