Im Jahr 2018 haben forschende Pharma-Unternehmen 36 neue
Medikamente auf den Markt gebracht (ohne Biosimilars), darunter zwölf
gegen Krebs- und zehn gegen Stoffwechselerkrankungen. Dazu kamen noch
neue Darreichungsformen für bekannte Medikamente, etwa für Kinder.
Insgesamt sind diese Arzneimittel gegen mehr als 45 Krankheiten
einsetzbar. „Für viele Patientinnen und Patienten bedeuten die neuen
Medikamente bessere Behandlungsmöglichkeiten; für einige sogar die
erste gezielte Therapie überhaupt.“ Das sagte Birgit Fischer,
Hauptgeschäftsführerin des Verbands der forschenden
Pharma-Unternehmen (vfa), heute zu dieser Innovations-Bilanz.

Die Neueinführung von 36 Medikamenten mit neuem Wirkstoff in einem
Jahr ist überdurchschnittlich hoch (Zehnjahresschnitt: 32). Diese
Medikamente verteilen sich auf die verschiedenen Krankheitsgebiete
wie folgt:

Krebserkrankungen: 12
Stoffwechselerkrankungen: 10
Entzündungskrankheiten: 4
Infektionskrankheiten: 4
Blutungskrankheiten: 2
Schmerzen: 1
Muskuloskelettale Krankheiten: 1
Herz-Kreislauf-Krankheiten: 1
Psychische Krankheiten: 1

Schaubilder und Tabellen zu diesen Neueinführungen finden sich
unter: www.vfa.de/innovationsbilanz-2018

Zahlreiche Orphan-Medikamente

Für die Behandlung seltener Krankheiten hat sich 2018 viel getan:
Gleich 16 Medikamente mit neuem Wirkstoff haben den Orphan
Drug-Status in der EU (2017 waren es 10). Er zeigt an, dass die
EU-Arzneimittelbehörde EMA diese Medikamente gegen seltene
Krankheiten als den bisherigen Therapiemöglichkeiten überlegen
einstuft.

Als selten wertet die EU Krankheiten, an denen höchstens fünf von
10.000 EU-Bürgern leiden; das entspricht derzeit maximal 256.000
EU-Bürgern. An der Stoffwechselstörung Alpha-Mannosidose, die zu
kognitiven und Immundefiziten führt, leiden in der EU rund 5.000
Menschen. Am Sly-Syndrom mit seinen Knochendeformationen und
Sehstörungen leiden sogar weltweit weniger als 100 Menschen; es ist
damit eine der seltensten bekannten Krankheiten überhaupt. Gegen
beide Krankheiten kamen in diesem Jahr erstmals Medikamente heraus.
Dazu sagt Birgit Fischer: „Das gute Dutzend neuer Orphan Drugs
belegt, dass Pharma-Unternehmen ihren Teil zu einer besseren
Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen leisten. Heute
dauert es aber oft noch Jahre, bis diese Menschen überhaupt eine
richtige Diagnose bekommen. Wir hoffen, dass hier das Nationale
Aktionsbündnis für Menschen mit seltenen Erkrankungen (NAMSE) in den
kommenden Jahren einiges verbessern kann.“

Dass seit einigen Jahren vermehrt Orphan Drugs auf den Markt
kommen, hat wegen der sehr kleinen Patientenzahl nur geringe
finanzielle Auswirkungen: Auf Orphan Drugs entfallen pro Jahr nicht
mehr als 3,7 % der Arzneimittelausgaben der Krankenkassen.

Neueinführungen gegen Krebserkrankungen

Wie schon in vergangenen Jahren werden rund ein Drittel der neuen
Medikamente (12) gegen Krebserkrankungen eingesetzt. Dazu Fischer:
„Fast die Hälfte der Menschen in Deutschland erkrankt im Laufe ihres
Lebens an der einen oder anderen Form von Krebs. Mit intensivem
Engagement ist es den Pharma-Unternehmen gelungen, für sie weitere
neue Therapien zu entwickeln. Für die Chancen der Betroffenen es
wichtig, dass gegen jede Krebsart mehrere unterschiedliche Mittel zur
Verfügung stehen. Damit können auch resistent gewordene Krebszellen
erreicht werden.“

Erstmals wurden 2018 zwei CAR-T-Zell-Therapien verfügbar. Bei
diesen werden einem Patienten bestimmte Immunzellen (T-Zellen)
entnommen und im Labor durch gentechnische „Nachrüstung“ zum
Medikament gemacht. Nach ihrer Rückführung in den Körper können sie
Krebszellen aufspüren und zerstören. Bislang kommt diese Behandlung
nur für wenige Patienten mit bestimmten Leukämien oder Lymphomen in
Betracht; und sie hat schwere Nebenwirkungen, die aber von
Spezialisten beherrscht werden können. Sie bringt die Chance einer
monate- oder sogar jahrelangen Tumorkontrolle mit sich.

Bei fünf weiteren Krebsmedikamenten wird über ihre Eignung im
Einzelfall anhand eines Gentests beim Patienten entschieden; das
folgt dem Konzept der Personalisierten Medizin. „Die
Weiterentwicklung der Personalisierten Medizin wurde im November von
der Bundesregierung in ihrem “Rahmenprogramm Gesundheitsforschung“ zu
einer Priorität erhoben“, so Fischer. „Forschende Pharma-Unternehmen
tragen mit ihren Medikamenten dazu bei, dieses Konzept in die
praktische Anwendung zu bringen.“

Neueinführungen gegen Stoffwechselkrankheiten

Es ist außergewöhnlich, dass in einem Jahr gleich zehn Medikamente
für Patienten mit Stoffwechselerkrankungen herauskommen. Unter diesen
befinden sich Medikamente gegen die Volkskrankheit Diabetes Typ 2
ebenso wie gegen einige seltene angeborene Stoffwechselstörungen. Zu
diesen zählen Mukoviszidose, Transthyretin-Amyloidose, bestimmte
Lipodystrophien, verschiedene Störungen der Harnstoff-Bildung sowie
die schon erwähnten Krankheiten Alpha-Mannosidose und Sly-Syndrom.

Neueinführungen gegen weitere Krankheiten

Vier weitere Medikamente mit neuem Wirkstoff dienen der Behandlung
von Entzündungskrankheiten – d.h. Krankheiten, denen eine
Fehlsteuerung des Immunsystems zugrunde liegt. Die Darmkrankheit
Morbus Crohn gehört dazu, ebenso die Psoriasis, das eosinophile
Asthma und die Multiple Sklerose (MS). Für Patienten, bei denen diese
Krankheit primär-progredient (d.h. ohne Regenerationsphasen)
voranschreitet, stellt das Medikament von 2018 sogar die erste
zugelassene Basistherapie dar.

Unter den Medikamenten gegen Infektionskrankheiten befindet sich
ein neuer Impfstoff gegen Gürtelrose (Herpes zoster). Gegen diese
Krankheit empfiehlt die Ständige Impfkommission am Robert Koch
Institut (STIKO) seit Dezember 2018 die Impfung für alle ab 60
Jahren; eine Entscheidung zur Kostenübernahme durch die Krankenkassen
steht allerdings noch aus. Weitere Medikamente bekämpfen HIV, den
Darmkeim Clostridium difficile und das für immungeschwächte Patienten
gefährliche Cytomegalovirus (CMV). Für das CMV-Medikament erhielten
die Entwickler im November 2018 den Deutschen Zukunftspreis des
Bundespräsidenten.

Gegen Hämophilie A (Gerinnungsstörungen durch Mangel an
Gerinnungsfaktor VIII) kamen zwei Medikamente heraus. Eins davon
übernimmt die Funktion des Faktors VIII, ohne selbst ein solcher
Faktor zu sein (es ist ein Antikörper). Es ist für Patienten
zugelassen, bei denen wegen der Entwicklung von Hemmkörpern Faktor
VIII-Präparate kaum wirksam sind.

Weitere Medikamente adressieren die Knochenerkrankung
Hypophosphatämie, die mit Blutgerinnseln einhergehende thrombotische,
thrombozytopenische Purpura und die psychische Krankheit
Schizophrenie. Für Patienten, die wiederkehrend an Migräne leiden,
kam ein Medikament mit neuem Wirkprinzip zur Vorbeugung heraus.

Fortschritte für Kinder durch neue Darreichungsformen

Fortschritte für Patienten haben Pharma-Unternehmen auch mit
Medikamenten erzielt, die bekannte Wirkstoffe in neuer
Darreichungsform verfügbar machen. So sind beispielsweise einige
Medikamente nun in einer kleinkindgerechten Darreichungsform
verfügbar (Granulat, Suspension o.ä.), etwa zur Behandlung von
Neugeborenen-Diabetes oder Nebennieren-Insuffizienz.

Weitere Informationen

zu den Neueinführungen 2018: www.vfa.de/innovationsbilanz-2018

zu den Neueinführungen seit 2003: www.vfa.de/neueinfuehrungen

zu Orphan Drugs: www.vfa.de/orphandrugs

zu CAR-T-Zell-Therapien: www.vfa-bio.de/car-t

zu Stoffwechselkrankheiten: www.vfa-bio.de/biotech2018

zur Personalisierten Medizin: www.vfa.de/personalisiert

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