bluebird bio erhält eine bedingte Marktzulassung für Zynteglo[TM] (autologe CD34+-Zellen, die das BetaA-T87Q-Globin-Gen kodieren) für den europäischen Markt als Gentherapie für Patienten ab einem Alter von 12 Jahren mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) und Nicht-Beta0/Beta0-Genotyp – Zynteglo ist die erste zugelassene Gentherapie für TDT – Schnellste Prüfung eines Arzneimittels für neuartige Therapien (advanced therapy medicinal product, […]
– Positive CHMP-Stellungnahme in der EU für erste Gentherapie für TDT bei bestimmten erwachsenen und jugendlichen Patienten – Die Prüfung belegt, dass die Therapie dabei hilft, erwachsene und jugendliche Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie und Nicht-Beta0/Beta0-Genotyp von der Notwendigkeit regelmäßiger Bluttransfusionen zu befreien – Zynteglo ist die erste Gentherapie, für die bluebird bio die Prüfung einer […]
Jedes Jahr erkranken in Deutschland etwa 500.000 Menschen an Krebs – die Hälfte von ihnen stirbt an der Krankheit. Doch Erfolge moderner Gendiagnostik und Immuntherapien zeigen: Krebs muss kein Todesurteil sein. Am Samstag, 2. Februar 2019, 17.35 Uhr, berichtet „plan b“ im ZDF über „Gewonnene Jahre – Neue Therapien gegen Krebs“. Chemotherapie, Operation, Bestrahlung – […]
– Alle Patienten mit transfusionsabhängiger ß-Thalassämie und einem Non-ß0/ß0-Genotyp in der Phase-I/II Northstar-Studie (HGB-204), die eine Transfusionsunabhängigkeit erreicht haben, behalten diese weiterhin bis zu 3,5 Jahre bei. – In der Phase-I/II-Studie HGB-206 hatten die meisten Patienten in den Gruppen A und B mit Sichelzellkrankheit nach der Behandlung mit LentiGlobin stabile HbA-T87Q-Spiegel und es traten weniger […]
Die am heutigen Montag, dem 26.11.2018, von dem chinesischen Forscher Jiankui He behauptete Geburt zweier mittels Keimbahneingriffs genetisch veränderter Mädchen stellt nach Auffassung des Deutschen Ethikrates eine ernste Verletzung ethischer Verpflichtungen dar. Der auch als Genome-Editing bezeichnete Einsatz neuer gentechnischer Methoden wie CRISPR/Cas9 an Embryonen oder Keimbahnzellen kann Gene dauerhaft und potenziell in allen Körperzellen […]
Die Zahl der Tiere, die in Deutschland zu wissenschaftlichen Zwecken verwendet wurden, ist 2016 leicht gestiegen. Wie das Bundesministerium für Landwirtschaft und Ernährung (BMEL) jetzt bekanntgab, stieg die Zahl um 1,9 Prozent auf 2.854.586 Tiere, im Jahr 2015 waren es 2.799.961 Tiere. Darauf weist die Initiative Tierversuche verstehen hin (www.tierversuche-verstehen.de). Der Anstieg geht auf den […]
Heute kündigen 23andMe, Inc. und Grünenthal den Start einer gemeinsamen Studie an, um besser zu verstehen, wie Gene unser Schmerzempfinden beeinflussen. In diese Studie werden 20.000 Teilnehmer aus den USA aufgenommen. Die Studie ist eine der größten ihrer Art, um Daten zu Genetik und Schmerz zusammenzuführen, und beinhaltet auch einen sogenannten Schmerztoleranztest. Grünenthal ist ein […]
Bioinformatik-Wissensdatenbank ermöglicht Dateninterpretation im Rahmen des 100.000 Genomes Projects QIAGEN N.V. (NASDAQ: QGEN; Frankfurt Prime Standard: QIA) gab heute bekannt, dass seine HGMD® Human Gene Mutation Datenbank für das 100.000 Genomes Project von Genomics England ausgewählt wurde. HGMD, die führende Wissensdatenbank für die Interpretation genomischer Daten zu Erbkrankheiten und seltenen Erkrankungen, bietet umfassende, von Experten […]
Der Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie (BPI) spricht sich gegen genchirurgische Experimente an der menschlichen Keimbahn aus. Das macht der Verband anlässlich der heutigen Jahrestagung des Ethikrates deutlich. Der Verband befürwortet jedoch prinzipiell die Erforschung und die Anwendung dieser vielversprechenden neuen Methoden für den medizinischen Bereich. Mit den bereits vielfach angewandten Methoden der Genomchirurgie wird in […]
Woher kommt die Genforschung eigentlich? Und wie wird die Forschung in der aktuellen Politik gehandhabt? Wie ist die Sicht der Gesellschaft auf die Genforschung, eventuell auch impliziert durch die Darstellung der Medien? Dr. med Ulrich Kübler nimmt sich diesen Fragen an und versucht, diese in seiner Publikation „Die Souveränität der Verführung“ zu beantworten. In seinem […]