Seltene Erkrankungen (Orphan Diseases)
sind Erkrankungen, an denen maximal fünf von 10.000 Menschen leiden. 
In den vergangenen Tagen und Wochen erhielten die seltenen 
Erkrankungen viel Aufmerksamkeit in der Öffentlichkeit. Völlig zu 
Recht, denn für viele von ihnen gibt es keine zufriedenstellenden 
Behandlungsmöglichkeiten und häufig endet die Erkrankung mit dem 
frühzeitigen Tod.
   Eine typische seltene Erkrankung ist die Spinale Muskelatrophie 
(SMA), eine neuromuskuläre Erkrankung, von der geschätzt 5.000 
Menschen in Deutschland betroffen sind. Patienten mit SMA sind je 
nach Krankheitsbeginn und Schweregrad stark bewegungseingeschränkt 
und haben eine z.T. deutlich verkürzte Lebenserwartung. Roland 
Lederer, geschäftsführender Gesellschafter des Marktforschers INSIGHT
Health, merkt an, dass es „dringend einer verstärkten Forschung über 
verbesserte Behandlungsmöglichkeiten der SMA und anderer seltener 
Erkrankungen bedarf, um den Betroffenen zu helfen. Wirtschaftliche 
Anreize und die zwangsläufig höheren Preise für Arzneimittel zur 
Behandlung der seltenen Erkrankungen sind daher notwendig und 
angemessen, um die pharmakologische Forschung in Industrie oder 
Universitäten sicherzustellen.“
   Wie eine Marktanalyse von Insight Health zeigt, erzielen 
Arzneimittel für seltene Erkrankungen (Orphan Drugs) häufig hohe 
Preise, sodass sich Investitionen in die Entwicklung entsprechender 
Medikamente für die Hersteller durchaus lohnen können. Die 62 in 
Deutschland derzeit zugelassenen Orphan Drugs erwirtschafteten in den
vergangenen zwölf Monaten einen Gesamtumsatz von knapp einer 
Milliarde Euro – und das alleine in der gesetzlichen 
Krankenversicherung. Unter den 30 Arzneimitteln mit den höchsten 
Preisen sind 18 Orphan Drugs. Die Apothekenverkaufspreise (AVP) 
liegen aktuell zwischen gut 64 Euro und knapp 24.500 Euro pro 
Handelsform. Im Jahr 2011 wird die Zulassung von zehn weiteren Orphan
Drugs erwartet, bei insgesamt erwarteten 30 neuen Wirkstoffen.
   Die Zulassung als Orphan Drug kann grundsätzlich jeder Wirkstoff 
erhalten, der zur Behandlung eines seltenen Leidens geeignet ist. Das
heißt, ein entsprechender Wirkstoff kann zugleich für mehrere seltene
Erkrankungen und zur Behandlung auch stärker verbreiteter 
Erkrankungen zugelassen sein. So sind zum Beispiel drei der fünf 
umsatzstärksten Orphan Drugs gleichzeitig für mehrere seltene 
Erkrankungen zugelassen.
   Die vollständige Marktanalyse haben die Insight-Health-Autoren in 
Heft 1/2011 der Fachzeitschrift „Monitor Versorgungsforschung“ 
publiziert, ein Download ist verfügbar unter: 
http://www.insight-health.de/de/kundenundpresseservice/publikationen
   INSIGHT Health ist ein führender Informationsdienstleister im 
Gesundheitsmarkt mit einem breiten Portfolio datenbasierter Services 
zur Markt- und Versorgungsforschung. Der Erfolg von INSIGHT Health 
liegt in der Bereitstellung individueller Lösungen für die 
pharmazeutische Industrie, Krankenversicherungen, Ärztevereinigungen,
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