Vtesse, Inc.
(http://www.vtessepharma.com/) gab heute bekannt, dass die
Rekrutierung für die Zulassungsstudie des Prüfpräparats VTS-270 für
die Niemann-Pick-Krankheit Typ C1 (NPC) abgeschlossen ist.
„Der Abschluss der Rekrutierung in der zulassungsrelevanten
klinischen Phase-IIb/III-Studie von VTS-270 ist ein wichtiger
Meilenstein für die NPC-Gemeinschaft und Vtesse, und wir sind stolz,
dass wir unser Ziel von 51 Teilnehmern überschreiten konnten. Wir
sind den Teilnehmern an der Studie und ihren Familien, aber auch den
Prüfern und Mitarbeitenden in den Kliniken extrem für ihr gemeinsames
Engagement und die nennenswerten Beiträge zur Entwicklung einer
potenziellen Behandlung von NPC dankbar“, sagte Doktorand Ben
Machielse, President und Chief Executive Officer von Vtesse. „Wir
erwarten, dass wir die Topline-Ergebnisse der Studie am Anfang des
kommendes Jahres vorliegen haben werden.“
Um diesen bedeutenden Meilenstein zu erreichen, hat Vtesse 20
Standorte für klinische Versuche in der Welt, in den Vereinigten
Staaten, Deutschland, im Vereinigten Königreich, in Frankreich,
Spanien, Australien und in der Türkei eingebunden und darüber den
erforderlichen Zugang zu infrage kommenden Patienten für die Studie
erhalten. Nach Abschluss der Zulassungsphase der Studie wird Vtesse
den Teilnehmern an der klinischen Studie VTS-270 auch weiterhin im
Rahmen einer Open-Label Erweiterungsstudie verfügbar machen. Des
Weiteren hat Vtesse ein Geräteentwicklungsprogramm zur Vermeidung von
Lumbalpunktionen bei der Verabreichung von VTS-270 begonnen.
„Als Arzt, der dem Studium potenzieller Behandlungen von Kindern
verpflichtet ist, die an seltenen und lebensbedrohlichen Krankheiten
leiden, war es besonders wichtig für mich, an dieser Studie
teilzunehmen und den Abschluss der Patientenrekrutierung zu sehen“,
sagte DDr. Elizabeth Berry-Kravis, Kinderneurologin, Professorin für
Pädiatrie, Neurowissenschaften und Biochemie am Rush University
Medical Center und Mithauptprüferin der Vtesse-Studie. „NPC ist eine
progressive, entkräftende und letztlich tödliche Krankheit, für die
es derzeit keine zugelassene Behandlung gibt, und VTS-270 gibt diesen
Patienten und ihren Familien Hoffnung.“
Über Vtesse
Vtesse, Inc. ist ein auf seltene Krankheiten spezialisiertes
Unternehmen, das sich der Entwicklung von Medikamenten für Patienten
mit Erkrankungen widmet, die derzeit noch nicht ausreichend behandelt
werden. Vtesse arbeitet mit den National Institutes of Health (NIH),
mit Eltern, Patienteninteressenverbänden und weiteren führenden
akademischen Institutionen eng zusammen, um die behördliche Zulassung
von VTS-270 voranzutreiben. Vtesse arbeitet ebenfalls an Programmen
im Frühstadium für lysosomale Speicherkrankheiten, einschließlich
Therapeutika der nächsten Generation für NPC.
NPC ist eine seltene genetische Störung, die sich auf das Leben
der betroffenen Personen von der Geburt bis in das frühe
Erwachsenenalter auswirkt. Die klinischen Symptome verlangsamen sich
nicht oder hören nicht auf und Komplikationen aufgrund neurologischer
Symptome sind der Hauptgrund für spätere Todesfälle.
VTS-270 ist eine gut beschriebene Mischung von
2-Hydroxypropyl-b-Cyclodextrin (HP?CD) mit einem spezifischen
Fingerabdruck der Mischung, der sie von anderen HP?CD -Mischungen
unterscheidet. Vorklinische und frühklinische Studien deuten darauf
hin, dass die Verabreichung von VTS-270 bestimmte Indikatoren der
NPC-Krankheit verlangsamen oder stoppen kann. Die laufende
Phase-IIb/III-Studie ist eine prospektive, randomisierte,
doppelblinde, scheinkontrollierte Studie von VTS-270. Der
randomisierte Teil der Studie endet ein Jahr nach dem vollständigen
Abschluss der Rekrutierung für die Studie.
Der Firmensitz von Vtesse befindet sich in Gaithersburg, Maryland.
Weitere Informationen finden Sie unter www.vtessepharma.com.
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Unternehmenskontakt: Dr. Ravi Rao
ravi@vtessepharma.com
Medienkontakt: Irma Gomez-Dib
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