Bei Zulassung wäre Burosumab die erste gezielte
krankheitsmodifizierende Behandlung für XLH

Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd. (Kyowa Hakko Kirin), Kyowa Kirin
International PLC (Kyowa Kirin International) und Ultragenyx
Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) gaben heute bekannt, dass der
Ausschuss für Arzneimittel für den menschlichen Gebrauch (CHMP) – der
wissenschaftliche Ausschuss der Europäische Arzneimittelagentur (EMA)
– eine positive Stellungnahme abgegeben hat, die eine bedingte
Zulassung von Burosumab, eines menschlichen monoklonalen
Anti-FGF23-Antikörpers, für die Behandlung der X-chromosomalen
Hypophosphatämie (XLH) mit radiologischem Nachweis der
Knochenerkrankung bei Kindern ab 1 Jahr und Jugendlichen mit noch
wachsenden Skeletten empfiehlt. XLH ist eine seltene, genetische,
chronische und fortschreitende muskuloskeletale Erkrankung. Wenn
Burosumab zugelassen wird, wäre es die erste Behandlung gegen die
übermäßige Aktivität des FGF23-Antikörpers bei der XLH.

Die Stellungnahme des CHMP wird nun zur endgültigen Entscheidung
über die Erteilung einer bedingten Zulassung an die Europäische
Kommission (EK) weitergeleitet. Diese Entscheidung wird im ersten
Quartal 2018 erwartet und für alle 28 Länder der Europäischen Union,
Norwegen, Island und Liechtenstein gelten. Die bedingte Zulassung
erlegt bestimmte Verpflichtungen im Zusammenhang mit dem Abschluss
der laufenden klinischen Studien mit Burosumab an pädiatrischen
Patienten auf.

„Unsere Wissenschaftler bei Kyowa Hakko Kirin waren die ersten,
die FGF23 entdeckt, erfolgreich geklont und die Rolle des Proteins
bei der Behandlung von Krankheiten identifiziert haben, bei denen in
übermäßigem Maße Phosphat abgebaut wird. Dies gab den Anlass zu einem
intensiven Forschungsprogramm und der klinischen
Entwicklungszusammenarbeit mit Ultragenyx, bei der Burosumab
entwickelt wurde, ein Antikörper gegen FGF23″, sagte Mitsuo Satoh,
Ph.D., Executive Officer, Vice President Head der F&E-Abteilung von
Kyowa Hakko Kirin. „Wir freuen uns, diesen bedeutenderen
regulatorischen Meilenstein erreicht zu haben, und wir werden unsere
wissenschaftliche Reise fortsetzen, um zu helfen, die medizinischen
Bedürfnisse von Menschen mit XLH anzusprechen.“

Dr. Tom Stratford, President und Chief Executive von Kyowa Kirin
International, sagte: „Wir von Kyowa Kirin International haben uns
voll und ganz der Aufgabe verschrieben, das Leben vieler junger
Menschen in ganz Europa, die mit XLH leben, zu verbessern. Wir
begrüßen die Stellungnahme des CHMP, die uns einen Schritt näher an
die Markteinführung von Burosumab in ganz Europa als die erste
gezielte Behandlung bringt, die das Potenzial hat, diese oft
schmerzhafte und lähmende Muskel-Skelett-Erkrankung zu behandeln.“

„Die positive Stellungnahme des CHMP ist ein wichtiger Schritt zur
Beschleunigung der Zugangsgewährung für Patienten zu dieser Therapie,
die grundlegend die Art und Weise verändern könnte, wie die Krankheit
behandelt wird“, sagte Emil D. Kakkis, M.D., Ph.D., Chief Executive
Officer und Präsident von Ultragenyx.

Kyowa Hakko Kirin von Kyowa Kirin International, einer
hundertprozentigen Tochtergesellschaft von Kyowa Hakko Kirin, und
Ultragenyx haben bei der Entwicklung und Kommerzialisierung von
Burosumab auf Grundlage einer Kooperations- und Lizenzvereinbarung
zwischen Kyowa Hakko Kirin und Ultragenyx weltweit
zusammengearbeitet.

Ordnungspolitischer Status von Burosumab

Der wissenschaftliche Ausschuss der EMA hat eine positive
Stellungnahme abgegeben und empfiehlt darin die bedingte Zulassung
von Burosumab für die Behandlung der X-chromosomalen Hypophosphatämie
(XLH) mit radiologischem Nachweis der Knochenerkrankung bei Kindern
ab 1 Jahr und Jugendlichen mit noch wachsenden Skeletten. Die
CHMP-Empfehlung wird jetzt an die Europäische Kommission (EK)
weitergeleitet, deren endgültige Entscheidung im ersten Quartal 2018
erwartet wird. Die Europäische Kommission hält sich in der Regel an
die Empfehlung des CHMP, ist aber nicht dazu verpflichtet.

Über die X-chromosomale Hypophosphatämie (XLH)

XLH ist eine seltene, chronisch progressive
Muskel-Skelett-Erkrankung, die durch einen übermäßigen Abbau von
Phosphat in den Nieren infolge einer Überproduktion von FGF23
gekennzeichnet ist. Die Krankheit wird in Verbindung mit dem
X-Chromosom dominant sowohl an Jungen als auch an Mädchen vererbt.
Man beobachtet XLH in erster Linie bei Säuglingen, die Krankheit kann
aber auch Erwachsene treffen.

Bei Kindern verursacht XLH eine Skeletterkrankung, die zu
Deformierungen der unteren Gliedmaßen führt und die Körpergröße
verringert.

Die konventionelle Behandlung von XLH besteht aus mehreren
täglichen Dosen von Phosphat und aktivem Vitamin D, um den
Auswirkungen des FGF23-Überschusses entgegenzuwirken, was jedoch
nicht die zugrunde liegende Erkrankung korrigiert.

Über Burosumab

Burosumab ist ein im Prüfstadium befindlicher, rekombinanter,
vollständig humaner monoklonaler IgG1-Antikörper gegen das
phosphaturische Hormon Fibroblasten-Wachstumsfaktor 23 (FGF23), der
von Kyowa Hakko Kirin entdeckt wurde. FGF23 ist ein Hormon, das die
Serumspiegel von Phosphor und aktivem Vitamin D verringert, indem es
die Phosphat-Ausscheidung und die Produktion von aktivem Vitamin-D
durch die Nieren reguliert. Burosumab wird zur Behandlung von XLH und
der tumorinduzierten Osteomalazie (TIO) entwickelt. Beides sind
Krankheiten, die durch einen erhöhten FGF23-Spiegel gekennzeichnet
sind. Der übermäßige Abbau von Phosphat bei XLH und TIO wird durch
die übermäßige Höhe und Aktivität von FGF23 verursacht. Burosumab
soll wirken, indem es FGF23 bindet und damit seine biologische
Aktivität hemmt. Durch die Blockierung von überschüssigem FGF23 bei
Patienten mit XLH und TIO soll Burosumab die erneute Absorption von
Phosphat aus der Niere sowie die Produktion von Vitamin D erhöhen,
das die Aufnahme von Phosphat und Kalzium durch den Darm unterstützt.

In den Vereinigten Staaten überprüft die US Food and Drug
Administration (FDA) zurzeit den Antrag auf eine biologische Lizenz
(Biologics License Application) für Burosumab zur Behandlung von
pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit XLH und hat einen
Handlungstermin nach dem Gesetz über Nutzungsgebühren für
verschreibungspflichtige Arzneimittel (Prescrition Drug User Fee Act,
PDUFA) für den 17. April 2018 festgesetzt.

Ein klinisches Programm zum Studium von Burosumab bei erwachsenen
und pädiatrischen Patienten mit XLH ist im Gange. Burosumab wird auch
für TIO entwickelt, eine Krankheit, die durch meist gutartige Tumore
gekennzeichnet ist und bei der ebenfalls in überhöhtem Maße FGF23
produziert wird, was zu schwerer Osteomalazie, Brüchen, Knochen- und
Muskelschmerzen sowie Muskelschwäche führen kann.

Über Kyowa Kirin

Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd. ist ein forschungsbasiertes
Life-Science-Unternehmen mit besonderen Stärken in der
Biotechnologie. In den therapeutischen Kernbereichen Onkologie,
Nephrologie und Immunologie/Allergie nutzt Kyowa Hakko Kirin
modernste Biotechnologien, die sich vor allem auf
Antikörpertechnologien stützen, um kontinuierlich innovative neue
Medikamente zu entdecken und zu entwickeln und diese Medikamente
weltweit zu vermarkten. Auf diese Weise arbeitet das Unternehmen an
der Verwirklichung seiner Vision, ein in Japan ansässiges, weltweit
tätiges, hochspezialisiertes Pharmaunternehmen zu werden, das zur
Gesundheit und zum Wohlbefinden der Menschen auf der ganzen Welt
beiträgt.

Kyowa Kirin International PLC ist eine hundertprozentige
Tochtergesellschaft von Kyowa Hakko Kirin und ein schnell wachsendes
pharmazeutisches Unternehmen, das sich mit der Entwicklung und
Vermarktung von verschreibungspflichtigen Medikamenten für die
Behandlung von bisher ungedeckten therapeutischen Bedürfnissen in
Europa und den Vereinigten Staaten beschäftigt. Kyowa Kirin
International hat seinen Hauptgeschäftssitz in Schottland.

Mehr erfahren Sie über unser Unternehmen unter:
http://www.kyowa-kirin.com

Über Ultragenyx

Ultragenyx ist ein Unternehmen, das sich mit Biopharmazeutika in
der klinischen Phase beschäftigt und sich die Aufgabe gestellt hat,
neuartige Produkte für die Behandlung von seltenen und sehr seltenen
Krankheiten, mit einem Schwerpunkt auf schweren, lähmenden
Erbkrankheiten, auf den Markt zu bringen. Das Unternehmen wurde im
Jahr 2010 gegründet und hat rasch ein vielfältiges Portfolio an
Produktkandidaten mit dem Potenzial aufgebaut, Krankheiten
anzusprechen, für die ein hoher ungedeckter medizinischer Bedarf
besteht, bei denen die biologische Grundlage für eine Behandlung
eindeutig feststeht und für die es bisher keine zugelassenen
Therapien gibt.

Das Unternehmen wird von einem Managementteam geleitet, das
Erfahrung mit der Entwicklung und Kommerzialisierung von Therapeutika
für seltene Krankheiten hat. Die Strategie von Ultragenyx ist auf
eine Zeit und Kosten sparende Arzneimittelentwicklung ausgerichtet,
mit dem Ziel der Bereitstellung sicherer und wirksamer Therapien für
Patienten, die äußerst dringend benötigt werden.

Weitere Informationen finden Sie auf der Website des Unternehmens
unter http://www.ultragenyx.com

Zukunftsgerichtete Aussagen

Mit Ausnahme der hier enthaltenen historischen Informationen
gelten die in dieser Pressemitteilung gemachten Aussagen,
einschließlich der Aussagen zu den Erwartungen von Ultragenyx in
Bezug auf zukünftige regulatorische Interaktionen, den potenziellen
Zeitpunkt und den Erfolg der Anträge auf die behördlichen
Genehmigungen, mögliche Indikationen für die Produktkandidaten und
Pläne für seine klinischen Programme und klinische Studien, als
zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne der „Safe-Harbor“-Bestimmungen
nach dem Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Derartige
zukunftsgerichtete Aussagen schließen wesentliche Risiken und
Unwägbarkeiten mit ein, die dazu führen können, dass unsere
klinischen Entwicklungsprogramme, künftigen Ergebnisse, Leistungen
oder Errungenschaften erheblich von den in den zukunftsbezogenen
Aussagen ausgedrückten oder implizierten abweichen. Solche Risiken
und Unsicherheiten beinhalten unter anderem die Unsicherheiten, die
mit dem Entwicklungsprozess von klinischen Arzneimitteln verbunden
sind, wie zum Beispiel die behördlichen Genehmigungsverfahren, der
Zeitpunkt der Einreichung der Zulassungsanträge und andere
Angelegenheiten, die das Ausreichen der verfügbaren Barmittel,
geldwerter Mittel und kurzfristiger Investitionen beeinträchtigen
könnten, um die Verfügbarkeit oder das kommerzielle Potenzial unserer
Arzneimittelkandidaten zu finanzieren. Ultragenyx verpflichtet sich
nicht zu Aktualisierungen oder Überarbeitungen von
zukunftsgerichteten Aussagen. Weitere Beschreibungen der Risiken und
Unsicherheiten, die dazu führen können, dass sich die tatsächlichen
Ergebnisse von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen
ausgedrückten unterscheiden, sowie der Risiken im Zusammenhang mit
der Tätigkeit der Ultragenyx im Allgemeinen finden Sie im
Quartalsbericht von Ultragenyx auf Formular 10-Q, das am 3. November
2017 bei der Securities and Exchange Commission eingereicht wurde,
und in den anschließenden periodischen Berichten des Unternehmens,
die bei der Securities and Exchange Commission eingereicht werden.

Pressekontakt:
media@kyowa-kirin.co.jp

Kontakt Kyowa Kirin International PLC
Media
Callum Spreng
Spreng Thomson Ltd. (für die Kyowa Kirin International PLC)
+44 (0)141 548 5191
Mobiltelefon: +44 (0)7803 970103

Kontakt Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
Investors & Media
Danielle Keatley
+1-415-475-6876

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