Für 160 der 8.000 Seltenen Erkrankungen gibt es mittlerweile ursächlich wirkende Therapien. „Wir haben viel erreicht, aber es gibt noch viel zu tun“, sagt Dr. Kai Joachimsen, Hauptgeschäftsführer des Bundesverbandes der Pharmazeutischen Industrie (BPI), anlässlich des Tages der Seltenen Erkrankungen am 28. Februar.

„Im vergangenen Jahr sind 20 Orphan Drugs erfolgreich durch die Zulassungsprüfung gegangen. Insbesondere im Bereich der Gentherapien zeigen sich neue erfolgversprechende Therapieansätze. Es ist erfreulich, dass es mittlerweile Arzneimittel für viele Seltene Krankheiten gibt. Das zeigt: Die Anreize zu deren Entwicklung funktionieren“, sagt Dr. Joachimsen. Dieser Erfolg resultiert auch aus der europäischen Verordnung (EG) 141/2000, welche Förderinstrumente zur Entwicklung, Zulassung und Vermarktung von Orphan Drugs vorsieht. Dieser wichtige Baustein im Kampf gegen Seltene Erkrankungen soll nun auf den Prüfstand gestellt werden. Dr. Kai Joachimsen warnt: „Wir kommen voran, haben aber noch einen weiten Weg vor uns: So erfreulich die Anzahl der mittlerweile verfügbaren Orphan Drugs ist: Wir sind noch lange nicht am Ziel! Die Versorgung der in Deutschland lebenden etwa vier Millionen Betroffenen ist weiterhin verbesserungsbedürftig.“

Orphan Drugs sind keine Kostentreiber

„BPI-Mitgliedsunternehmen, die im Bereich Seltener Erkrankungen forschen und entwickeln, investieren über einen langen Zeitraum Millionenbeträge bis zur Marktreife neuer Arzneimittel. Normalerweise können diese Investitionskosten erwirtschaftet werden, wenn das Medikament für eine große Anzahl an Patienten bestimmt ist. Das ist bei Orphan Drugs nicht der Fall“, erklärt BPI-Hauptgeschäftsführer Dr. Kai Joachimsen. „Doch auch wenn diese Arzneimittel dadurch gegebenenfalls hochpreisiger sind: Der Anteil der Orphan Drugs an den Arzneimittel-Gesamtausgaben der gesetzlichen Krankenversicherungen liegt bei rund 4,9 Prozent (Stand: 2019).“

„Was Orphan Drugs indes mit anderen innovativen Arzneimitteln gemeinsam haben ist, dass der Preis und damit die Kosten für das Gesundheitssystem das Ergebnis von Verhandlungen mit dem GKV-Spitzenverband sind. Schlussendlich sollte nicht vergessen werden, dass diese Investitionen zu der erfreulichen Situation führen, dass in Deutschland fast alle zugelassenen Orphan Drugs für Patienten verfügbar sind“, sagt Dr. Joachimsen.

Der Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie e.V. (BPI) engagiert sich seit Jahren für verbesserte Diagnose- und Therapieoptionen durch Arzneimittel für Seltene Erkrankungen, und macht sich im Rahmen des Nationalen Aktionsbündnisses für Menschen mit Seltenen Erkrankungen (NAMSE) stark.

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Andreas Aumann (Pressesprecher), Tel. 030 27909-123, aaumann@bpi.de

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