RedHill Biopharma evaluiert RHB-204 als eigenständige orale Erstlinientherapie für pulmonale Infektionen durch nichttuberkulöse Mykobakterien (NTM) – eine seltene Erkrankung, für die noch keine von der FDA genehmigte Erstlinientherapie existiert.

Für die Phase-III-Studie sollen bis zu 125 Patienten an etwa 40 amerikanischen Klinik-Standorten rekrutiert werden.

Mit der Kennzeichnung als Orphan Drug und QIDP festigt RHB-204 seinen Stellenwert auf dem Markt als exklusives Arzneimittel für bis zu 12 Jahre nach FDA-Genehmigung. Außerdem qualifiziert sich das Präparat dadurch für ein beschleunigtes Zulassungsverfahren der FDA und die beschleunigte Überprüfung für neue Anwendungsgebiete (NDA Priority Review).

Das auf Biopharma-Anwendungen spezialisierte Unternehmen RedHill Biopharma Ltd. (https://www.redhillbio.com/RedHill/) (Nasdaq: RDHL) („RedHill“ oder „das Unternehmen“) hat heute den Start einer Phase-III-Studie bekanntgegeben. Die Studie soll die Sicherheit und Wirksamkeit von RHB-204 als potenzielle eigenständige orale Erstlinientherapie bei pulmonalen Infektionen durch nicht tuberkulöse Mykobakterien (NTM) bewerten, die durch den Mycobacterium avium -Komplex (MAC) hervorgerufen werden. Es handelt sich dabei um eine seltene Erkrankung, für die noch keine von der FDA genehmigte Erstlinientherapie existiert.

„NTM-Infektionen entkräften den Patienten. Sie hinterlassen in der Lunge Narben, rufen Fibrosen hervor, und führen dazu, dass im Organ Hohlräume oder Aussackungen entstehen. Das kann wiederum ein tödliches Atemversagen nach sich ziehen. Besonders anfällig für NMT sind Menschen, bei denen bereits Lungenerkrankungen wie eine Bronchiektasie oder eine COPD vorliegt“, erklärt Prof. Kevin Winthrop, MD, MPH, Professor of Infectious Diseases von der Oregon Health & Science University, der die Studie leitet . „NTM sind berühmt-berüchtigt dafür, dass sie gegen die meisten Antibiotika resistent sind. Entsprechend schwierig sind die Infektionen zu behandeln. Es gibt aktuell für die etwa 110.000 von NTM betroffenen Patienten in den USA keine von der FDA genehmigte Erstlinientherapie. Bei der Studie haben wir die orale Verabreichung von RHB-204 untersucht. Sollte sich der Ansatz als zielführend herausstellen, ist das unsere Chance, bei der Behandlung von NTM-Infektionen einen Durchbruch zu erreichen.“

„Die Therapie von NTM-Infektionen erfolgt mit unterschiedlichen Antibiotika. Außerdem ist eine ausgedehnte Behandlung notwendig – wegen möglicher Resistenzen gegen die Medikamente“[1], so Aida Bibliowicz, die bei RedHill als Vice President of Clinical Affairs arbeitet . „Bei vielen Patienten schlagen diese Therapien nicht an. Bei über 50 Prozent kommt es nach Abschluss der Behandlung zu einem Rezidiv oder einer Neuinfektion.[2] Wir brauchen also dringend neue Behandlungsansätze für NTM-Infektionen.“

Die multizentrische, randomisierte, zweiteilige, Placebo-kontrollierte Doppelblindstudie ist als Phase-III-Studie mit Parallelgruppen angelegt. An 40 Standorten der USA sollen dafür 125 Patienten rekrutiert werden, die per zufälliger Auswahl in einem Verhältnis von 3:2 entweder RHB-204 oder das Placebo erhalten. Die Studie soll die Sicherheit und Wirkung von RHB-204 bei Patienten mit symptomatischen Lungenerkrankungen bewerten, die durch den Mycobacterium avium -Komplex (MAC) hervorgerufen wurden. Als klinische Endpunkte berücksichtigt die Untersuchung neben der Konversion der Sputumkultur im sechsten Monat der Behandlung mit RHB-204 im Vergleich zur Placebo-Gruppe auch das Feedback der Patienten zur Leistungsfähigkeit, zu Atemwegssymptomen und zur allgemeinen Abgeschlagenheit. Nach der Beurteilung im ersten Abschnitt der Studie können die Patienten entscheiden, ob sie in Teil 2 bis zu 16 Monate mit der Doppelblind-Behandlung fortfahren möchten. Die Nachhaltigkeit der klinischen Wirkung und der mikrobiologischen Reaktion soll im 16. Monat und zusätzlich drei Monate nach Abschluss der Behandlung beurteilt werden.

RHB-204 wurde vor Kurzem als Orphan Drug gekennzeichnet. Damit festigt das Medikament über 7 beziehungsweise bis zu 12 Jahre nach FDA-Genehmigung seinen Stellenwert als exklusives Arzneimittel für den US-Markt. Die FDA hat RHB-204 außerdem bereits als Qualified Infectious Disease Product (QIDP) gekennzeichnet. Das Mittel qualifiziert sich dadurch für ein beschleunigtes Zulassungsverfahren der FDA und die beschleunigte Überprüfung für neue Anwendungsgebiete (NDA Priority Review). Falls die Zulassung erfolgt, bekommt das Medikament eine fünfjährige Verlängerung als exklusives Arzneimittel für den US-Markt.

Die aktuellen Studien an RHB-204 sind auf www.ClinicalTrials.gov (http://www.clinicaltrials.gov/) registriert. Über den webbasierten Dienst des US-amerikanischen National Institute of Health kann sich die Öffentlichkeit über öffentlich und privat unterstützte klinische Studien informieren.

Infektionen mit pulmonalen nicht tuberkulösen Mykobakterien (NTM)

Bei einer NTM-Infektion handelt es sich um eine chronische Erkrankung, die den Patienten stark schwächt. Hervorgerufen wird die Krankheit durch allgegenwärtige Umweltbakterien, die im Boden sowie in natürlichen und künstlichen Wassersystemen vorkommen. Zu den häufigsten NTM-Symptomen zählen Fieber, Gewichtsverlust, Brustschmerzen und Blut im Sputum.[3] Die Infektion der Lunge mit NTM kann wiederholte Entzündungen der Bronchial- und Lungenschleimhäute hervorrufen und in einigen Fällen zum Atemversagen führen.[4] Pulmonale Infektionen mit NTM treten zwar nur selten auf. Die Häufigkeit und Verbreitung der Erkrankung nimmt aber in vielen Teilen der Welt zu.[5] In den USA gab es 2017 in etwa 110.000 Fälle von Lungeninfektionen mit NTM.[6] Lungenerkrankungen machen 80-90 % aller durch NTM hervorgerufenen Erkrankungen aus.[7] Für etwa 80 % der durch NTM bedingten Lungenerkrankungen ist der Mycobacterium avium -Komplex (MAC) verantwortlich.[8]

Über RHB-204

RHB-204 ist ein patentrechtlich geschütztes Medikament mit einer festgelegten Dosis zur oralen Verabreichung in Kapselform. Das Arzneimittel besteht aus einer Kombination aus Clarithromycin, Rifabutin und Clofazimin. Das Präparat wurde zur Behandlung von NTM-assoziierten Lungeninfektionen entwickelt, die durch den Mycobacterium avium -Komplex (MAC) hervorgerufen werden. Die FDA hat RHB-204 als Orphan Drug für die Behandlung von NTM-assoziierten Erkrankungen sowie als QIDP laut Generating Antibiotic Incentives Now Act (GAIN Act) gekennzeichnet. Damit festigt RHB-204 auf dem US-amerikanischen Markt seinen Stellenwert als exklusives Medikament für eine Dauer von bis zu 12 Jahren nach FDA-Zulassung. RHB-204 ist außerdem durch US-amerikanische Patente bis 2029 geschützt. Darüber hinaus läuft ein US-Patentantrag, der bei Genehmigung den Patentschutz für RHB-204 bis 2041 verlängert.

Über RedHill Biopharma

RedHill Biopharma Ltd. (Nasdaq: https://finance.yahoo.com/quote/RDHL?p=RDHL&.tsrc=fin-srch ) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich vornehmlich auf Magen-Darm-Erkrankungen und Infektionskrankheiten spezialisiert hat. RedHill vertreibt verschiedene Magen-Darm-Medikamente: Movantik® dient der Behandlung opioidinduzierter Verstopfung bei Erwachsenen,[9] Talicia ® der Therapie von Helicobacter pylori (H. pylori) -Infektionen bei Erwachsenen.[10] Aemcolo® ist ein Mittel, das bei Erwachsenen mit Reisediarrhoe zum Einsatz kommt.[11] Dies sind die wichtigsten klinischen Entwicklungsprogramme RedHills, die sich in der Spätphase der klinischen Prüfung befinden: (i) RHB-204 : Aktuell läuft die Phase-III-Studie zur Wirksamkeit bei Lungeninfektionen mit nichttuberkulösen Mykobakterien (NTM). (ii) Opaganib (Yeliva®) : Selektiver First-in-class-SK2-Inhibitor, der auf mehrere Indikationen abzielt. Aktuell läuft eine Phase-II/III-Studie zur Behandlung von COVID-19-Infektionen sowie eine Phase-II-Studie zur Behandlung von Prostatakrebs und Gallengangskarzinomen. (iii) RHB-104 : Zu diesem Medikament liegen positive Ergebnissen aus einer ersten Phase-III-Studie zur Behandlung von Morbus Crohn vor. (iv) RHB-102 ( Bekinda® ): Zu diesem Medikament liegen positive Ergebnissen aus einer Phase-III-Studie zur Wirksamkeit bei akuter Gastroenteritis und Gastritis vor, sowie positive Ergebnissen aus einer Phase-II-Studie zur Wirksamkeit bei Reizdarmsyndrom. (v) RHB-107 ( Upamostat ): Ein Serin-Protease-Inhibitor, der sich aktuell in Phase II befindet. Es ist eine Phase-II/III-Studie zur Behandlung symptomatischer COVID-19-Infektionen geplant. Das Medikament soll auch zur Behandlung verschiedener Krebsarten und entzündlicher Magen-Darm-Erkrankungen genutzt werden. (vi) RHB – 106 : Hierbei handelt es sich um ein Darmpräparat in Kapselform. Weitere Informationen zum Unternehmen: www.redhillbio.com / https://twitter.com/RedHill_DE )

HINWEIS: Bei diesem Dokument handelt es sich um eine für den deutschen Sprachraum übersetzte Version der offiziellen Pressemitteilung, die vom Unternehmen in englischer Sprache veröffentlicht wurde. Der folgende Link verweist auf die vollständige Pressemitteilung in englischer Sprache, die auch den Haftungsausschluss zu etwaigen Zukunftsprognosen enthält: https://ir.redhillbio.com/press-releases (https://nam11.safelinks.protection.out look.com/?url=https%3A%2F%2Fir.redhillbio.com%2Fpress-releases&data=04%7C01%7Cra kafet.sudri%40cision.com%7Caa9c02d929eb422b116008d88beebe27%7C887bf9ee3c824b88bc b280d5e169b99b%7C1%7C1%7C637413204861658576%7CUnknown%7CTWFpbGZsb3d8eyJWIjoiMC4w LjAwMDAiLCJQIjoiV2luMzIiLCJBTiI6Ik1haWwiLCJXVCI6Mn0%3D%7C0&sdata=RaSPqD9n0l2CNuI VkOuIKp9G%2FZxaSTzn6w8mQujguSM%3D&reserved=0) .

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[1] Xia C. et al.: Treatment of Nontuberculous Mycobacterial Pulmonary Disease: An Official ATS/ERS/ESCMID/IDSA Clinical Practice Guideline: Executive Summary. Clinical Infectious Diseases. Ciaa241. URL: https://doi.org/10.1093/cid/ciaa241 .

[2] Henkle E, et al .: Patient-Centered Research Priorities for Pulmonary Nontuberculous Mycobacteria (NTM) Infection. An NTM Research Consortium Workshop Report Annals of the American Thoracic Society : S379-84 (2016).

[3] Kim RD, et al. : Pulmonary Nontuberculous Mycobacterial Disease. Prospective Study of a Distinct Preexisting Syndrome Am J Respir Crit Care Med. 178 (10): 1066-74 (2008).

[4] The American Lung Association (2020).

[5] Henkle E, et al. : Population-based Incidence of Pulmonary Nontuberculous Mycobacterial Disease in Oregon 2007 to 2012 Annals of the American Thoracic Society 12(5): 642-7 (2015).

[6] Foster|Rosenblatt (2017).

[7] Griffith DE, et al. : An official ATS/IDSA statement: diagnosis, treatment, and prevention of nontuberculous mycobacterial diseases Am J Respir Crit Care Med . 175 (4): 367-416 (2007).

[8] Prevots DR et al. : Nontuberculous mycobacterial lung disease prevalence at four integrated health care delivery systems. Am J Respir Crit Care Med 182: 970-76 (2010). Winthrop KL, et al. : Pulmonary nontuberculous mycobacterial disease prevalence and clinical features: an emerging public health disease. Am J Respir Crit Care Med 182: 977-82 (2010).

[9] Ausführliche Informationen zur Verschreibung von Movantik® (Naloxegol): www.Movantik.com (http://www.movantik.com/) .

[10] Ausführliche Informationen zur Verschreibung von Talicia® (Omeprazolmagnesium, Amoxicillin und Rifabutin): www.Talicia.com (http://www.talicia.com/) .

[11] Ausführliche Informationen zur Verschreibung von Aemcolo® (Rifamycin): www.Aemcolo.com (http://www.aemcolo.com/) .

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