Pharnext (http://www.pharnext.com/)
verkündete heute die Eröffnung des ersten US-amerikanischen
Studienstandortes seiner Schlüsselstudie der Phase III PLEO-CMT für
sein führendes so genanntes „pleodrug“ PXT3003 zur Behandlung der
Charcot-Marie-Tooth-Erkrankung Typ 1A (CMT1A). Mit der klinischen
Studie, für die im Dezember 2015 mit der Rekrutierung von Patienten
in Europa begonnen wurde, soll ermittelt werden, ob PXT3003 bei
Patienten mit CMT1A wirksam und für diese verträglich ist. PXT3003,
das mithilfe der Pleotherapy R&D Plattform von Pharnext entwickelt
wurde, ist ein oral verabreichtes, standardmäßig niedrigdosiertes
Kombipräparat aus (RS)-Baclofen, Naltrexonhydrochlorid und
D-Sorbitol.

An der Studie werden voraussichtlich insgesamt 300 Patienten an 28
Zentren in den Vereinigten Staaten (Kalifornien, Connecticut,
Florida, Massachusetts, Minnesota, Missouri, New York und Washington)
und in Europa (Frankreich, Deutschland, Vereinigtes Königreich,
Spanien, die Niederlande und Belgien) teilnehmen. Diese Zentren
werden 2016 schrittweise geöffnet und aktiviert werden. Der erste
Studienstandort in den USA, der gerade aktiviert wurde, befindet sich
in der Saint-Louis University (Missouri).

Bei der explorativen Studie der Phase II zu PXT3003 wurde die
Sicherheit, Verträglichkeit und eine Verbesserung bei Patienten
festgestellt, die über die Stabilisierung der Behinderung von
CMT1A-Patienten hinausgeht; die Publikation zur Studie finden Sie im
Orphanet Journal of Rare Diseases
(http://www.ojrd.com/content/9/1/199).

Zitate

Daniel Cohen, M.D., Ph.D., Chairman, CEO und Mitgründer von
Pharnext: „Die Eröffnung des ersten US-amerikanischen
Studienstandorts ist, nach der Eröffnung der ersten Standorte in
Frankreich, Deutschland und Belgien seit Dezember 2015, ein wichtiger
Meilenstein in unserem Programm der PLEO-CMT-Studie der Phase III.
Wir hoffen, dass diese internationale Phase-III-Studie die
vielversprechenden Ergebnisse bestätigen wird, die wir in früheren
Studien mit PXT3003 beobachten konnten, und den Patienten, die an
CMT1A leiden, die langersehnte Erleichterung bieten kann.“

Allison Moore, Gründerin und CEO der Hereditary Neuropathy
Foundation (HNF): „Es existiert bisher keine zugelassene Behandlung
für Patienten, die an CMT leiden. Wir sind überzeugte Unterstützer
der Initiative von Pharnext, die diesen Patienten durch eine wirksame
Therapie helfen soll. Wir freuen uns, über diese klinische Studie auf
unserer Website informieren und Patienten die Informationen bieten zu
können, die sie benötigen, um Studienstandorte zu finden. Wir werde
von Pharnext seit 2014 dabei unterstützt, die Öffentlichkeit mithilfe
von Ressourcen wie der Global Registry for Inherited Neuropathies
(GRIN) oder dem CMT Connect Programm
(http://www.hnf-cure.org/cmt-connect), das kürzlich in den USA
gelauncht wurde, über CMT und andere seltene Neuropathien wirksam
aufzuklären.“

CMT1A

Bei den Charcot-Marie-Tooth-Erkrankungen (CMT) handelt es sich um
eine heterogene Gruppe erblicher, fortschreitender, chronischer
peripherer Neuropathien. CMT Typ 1A (CMT1A), die häufigste CMT-Form,
ist eine seltene Erkrankung, von der mindestens 125.000 Menschen in
Europa und den USA betroffen sind. Die genetische Mutation, auf die
CMT1A zurückzuführen ist, ist eine Duplikation am PMP22-Gen fürs
Periphere Myelinprotein-22. Die Überexpression dieses Gens verursacht
einen Abbau der Myelinscheiden, was für Störungen der Nervenfunktion
verantwortlich ist und schließlich zum Verlust der
Nervenleitfähigkeit führt. Die Patienten leiden als Folge des Abbaus
an den peripheren Nerven an einer fortschreitenden Muskelatrophie an
Beinen und Armen, die Probleme beim Gehen, Laufen und des
Gleichgewichts sowie abnorme Handbewegungen verursacht.
CMT1A-Patienten müssen in mindestens 5 % der Fälle auf den Einsatz
von Rollstühlen zurückgreifen. Sie können auch milde bis moderate
Sensibilitätsstörungen erleiden. Die ersten Symptome treten
gewöhnlich in der Adoleszenz auf und entwickeln sich im Laufe des
Lebens der Patienten progressiv weiter.

Bisher wurde keine Medikation zur Heilung oder Symptombehandlung
zugelassen. Die Behandlung umfasst bisher unterstützende
Behandlungsmaßnahmen wie Orthetik-Hilfsmittel, Beinorthesen, Physio-
und Ergotherapie oder chirurgische Eingriffe.

PLEO-CMT-Studie

PLEO-CMT ist eine randomisierte dreiarmige
Doppelblind-Schlüsselstudie der Phase III mit Placebo-Kontrollgruppe,
die an mehreren Zentren durchgeführt wird, und an der Patienten mit
einer milden oder moderaten CMT1A ab dem Alter von 16 Jahren
teilnehmen können. Die CMT1A-Diagnose wird durch genetische Tests zur
Erkennung einer Duplikation am PMP22-Gen überprüft. Pharnext wird 15
Monate lang anhand von parallelen Gruppen die Wirksamkeit und
Sicherheit von zwei oral verabreichten Dosisvariationen des Präparats
PXT3003 mit der Placebogruppe vergleichen. Die Wirksamkeit wird über
einen primären Endpunkt ermittelt: Änderung des ONLS-Score nach 12
und 15 Monaten der Behandlung zur Messung einer Verbesserung der
Behinderung von Patienten mit PXT3003. Zusätzliche sekundäre
Ergebnismessungen werden bewertet; diese umfassen funktionale und
elektrophysiologische Endpunkte. Im Anschluss ist eine neunmonatige
Follow-up-Studie geplant, im Rahmen derer alle Patienten, die die
ersten 15 Monate der Studie abgeschlossen haben, die aktive
PXT3003-Dosis erhalten.

Weiterführende Informationen zur klinischen PLEO-CMT-Studie in den
USA finden Sie auf den folgenden Websites:

– ClinicalTrials.gov-Website des U.S. NIH:
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT02579759
– Website der Hereditary Neuropathy Foundation:
http://www.hnf-cure.org/clinicaltrials

Über Pharnext

Pharnext ist ein modernes Biotechunternehmen, das Biopharmazeutika
für den klinischen Einsatz herstellt und neuartige Therapeutika
entwickelt, die gleichzeitig gezielt auf mehrere zentrale
zellmolekulare Pathways bei schwerwiegenden seltenen und häufig
auftretenden neurologischen Erkrankungen einwirken. Die proprietäre
Forschungs- und Entwicklungsplattform von Pharnext, die auf
Netzwerk-Pharmakologie basiert, eignet sich für eine große Bandbreite
von Erkrankungen und ermöglicht die schnelle Entwicklung von so
genannten „pleodrugs“, synergetischen Kombinationen aus bekannten
Arzneimitteln in neuen Anwendungen mit etablierten
Sicherheitsprofilen. Die zwei führenden pleodrugs des Unternehmens
sind PXT3003 zur Behandlung der seltenen
Charcot-Marie-Tooth-Erkrankung Typ 1A (klinische Studie der Phase III
gestartet) und PXT-864, das gegen die Alzheimer-Krankheit (laufende
klinische Phase-II-Studie) und bei weiteren neurologischen
Indikationen (einschließlich der Parkinson-Krankheit und der
amyotrophen Lateralsklerose) eingesetzt wird.

Weiterführende Informationen www.pharnext.com

Ansprechpartner bei Pharnext
Daniel Cohen, M.D., Ph.D.
Chairman and
Chief Executive Officer
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