Der von den Centers for Disease Control and Prevention eingeführte Diagnosecode wird US-Patienten mit APDS genau identifizieren und so die Versorgung und Forschung unterstützen.

Pharming Group N.V. („Pharming“) (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) gibt bekannt, dass die US Centers for Disease Control and Prevention (CDC) einen neuen Diagnosecode für die Meldung von Fällen des aktivierten Phosphoinositid-3-Kinase-Delta-Syndroms (APDS), einer seltenen primären Immunschwäche, in die International Classification of Diseases, 10th Revision, Clinical Modification (ICD-10-CM) aufnehmen werden. Der Diagnosecode D81.82 – Aktiviertes Phosphoinositid-3-Kinase-Delta-Syndrom (APDS) wird ab dem 1. Oktober 2022 gültig sein.

Anurag Relan, Chief Medical Officer von Pharming, kommentierte:

„Mit der Zuweisung dieses ICD-10-CM-Codes erkennen die CDC APDS offiziell als eigenständige immunologische Krankheit an, was für die Betroffenen einen lebensverändernden Unterschied bedeuten wird. Durch die Verwendung des eindeutigen diagnostischen Codes zur Identifizierung von etablierten und neuen Patienten mit APDS werden die Ärzte die Behandlungsmöglichkeiten für die Betroffenen verbessern und gleichzeitig dazu beitragen, das weltweite Verständnis für die Prävalenz, die Mechanismen und die Folgen dieser fortschreitend schwächenden Krankheit zu verbessern. Für medizinische Fachkräfte ist dieser Meilenstein eine Gelegenheit, einen großen Unterschied zu machen, indem sie eine einfache Aktion ergreifen.“

Die Zuweisung des ICD-10-CM-Codes wird es Ärzten und Kostenträgern in den USA zum ersten Mal ermöglichen, die Diagnose APDS in die Krankenakten der Patienten aufzunehmen, was dazu beitragen wird, diese Personen mit Forschern zusammenzubringen, die die Prävalenz und den Verlauf der Krankheit untersuchen. Darüber hinaus kann der neue ICD-10-CM-Code durch die Zuweisung einer spezifischen Diagnose dazu beitragen, die medizinische Notwendigkeit bei einzelnen Patienten zu bestätigen und so deren Zugang zu entsprechenden Versorgungsoptionen durch die US-Krankenversicherung zu verbessern.

APDS wird durch genetische Varianten verursacht, von denen etwa ein bis zwei Menschen pro Million betroffen sind, und führt zu einer erheblichen Lymphoproliferation und Immundysfunktion sowie zu einem erhöhten Lymphomrisiko. Es gibt keine zugelassene Therapie für die Krankheit und die Behandlung beschränkt sich im Allgemeinen auf unterstützende Maßnahmen wie Antibiotika und Immunglobulin-Ersatztherapie. Ärzte und Patientenverbände, die sich auf Immunschwächekrankheiten spezialisiert haben, sowie Pharming erwarten, dass die Entscheidung das Bewusstsein für diese seltene Krankheit erhöhen wird.

Vicki und Fred Modell, Mitgründer der Jeffrey Modell Foundation, kommentierten:

„Wir freuen uns, dass die US-amerikanischen Aufsichtsbehörden APDS einen ICD-10-CM-Code zugewiesen haben. Als Stiftung, die sich für eine frühzeitige Diagnose, sinnvolle Behandlungen und Heilungsmöglichkeiten für primäre Immundefekte einsetzt, sind wir uns der körperlichen und emotionalen Herausforderungen bewusst, denen Menschen mit APDS aufgrund von Fehldiagnosen ihrer Krankheit ausgesetzt sind. Wir erwarten, dass der neue Diagnoseschlüssel dazu beiträgt, dass jeder Patient bei der Bereitstellung angemessener und sinnvoller Behandlungen für APDS berücksichtigt wird, indem er die Erkennung der Krankheit erhöht.“

Informationen zum Aktivierten Phosphoinositid-3-Kinase ?-Syndrom (APDS)

APDS ist eine seltene primäre Immundefizienz, von der etwa ein bis zwei Menschen pro Millionen betroffen sind. Diese auch als PASLI bezeichnete Krankheit wird durch Varianten in einem der beiden Gene PIK3CD oder PIK3R1 verursacht, die die Reifung der weißen Blutkörperchen regulieren. Varianten dieser Gene führen zu einer Hyperaktivität des PI3K? (Phosphoinositid-3-Kinase-Delta)-Signalwegs.1,2 Ein ausgewogenes Signal im PI3K?-Signalweg ist für die physiologische Immunfunktion unerlässlich. Wenn dieser Weg hyperaktiv ist, können Immunzellen nicht reifen und nicht richtig funktionieren, was zu Immunschwäche und Dysregulation führt.1,3 APDS ist durch schwere, rezidivierende sinopulmonale Infektionen, Lymphoproliferation, Autoimmunität und Enteropathie gekennzeichnet.4,5 Da diese Symptome mit einer Vielzahl von Erkrankungen verbunden sein können, einschließlich anderer primärer Immundefekte, werden Menschen mit APDS häufig falsch diagnostiziert und die Diagnose verzögert sich um Durchschnitt um sieben Jahre.6 Da APDS eine fortschreitende Krankheit ist, kann diese Verzögerung im Laufe der Zeit zu einer Anhäufung von Schäden führen, unter anderem zu dauerhaften Lungenschäden und Lymphomen.4-7 Die einzige Möglichkeit, diese Krankheit endgültig zu diagnostizieren, sind genetische Tests.

Informationen zu Pharming Group N.V.

Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) ist ein weltweit tätiges biopharmazeutisches Unternehmen, das sich zum Ziel gesetzt hat, das Leben von Patienten mit seltenen, schwächenden und lebensbedrohlichen Krankheiten zu verbessern. Pharming vermarktet und entwickelt ein innovatives Portfolio von Proteinersatztherapien und Präzisionsmedikamenten, darunter kleine Moleküle, Biologika und Gentherapien, die sich im frühen bis späten Entwicklungsstadium befinden. Pharming hat seinen Hauptsitz in Leiden, Niederlande, und beschäftigt Mitarbeiter auf der ganzen Welt, die Patienten in über 30 Märkten in Nordamerika, Europa, dem Nahen Osten, Afrika und dem asiatisch-pazifischen Raum betreuen.

Weitere Informationen finden Sie unter www.pharming.com.

Informationen zur Jeffrey Modell Foundation

Vicki und Fred Modell gründeten 1987 die Jeffrey Modell Foundation (JMF), in Erinnerung an ihren Sohn Jeffrey, der im Alter von 15 Jahren an Komplikationen einer primären Immunschwäche (PI) starb – einer genetischen Erkrankung, die chronisch, schwerwiegend und oft tödlich ist. JMF ist eine globale gemeinnützige Organisation, die sich der Früherkennung, sinnvollen Behandlungen und letztlich der Heilung durch Forschung, ärztliche Ausbildung, öffentliches Bewusstsein, Interessenvertretung, Patientenunterstützung, Neugeborenenscreening und genetische Sequenzierung widmet. Weitere Informationen finden Sie auf https://www.info4pi.org/.

Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen, u.a. in Bezug auf den Zeitplan und den Fortschritt der präklinischen und klinischen Studien der Produktkandidaten von Pharming, die klinischen und kommerziellen Aussichten von Pharming, die Fähigkeit von Pharming, die Herausforderungen zu bewältigen, die die COVID-19-Pandemie für die Führung seiner Geschäfte mit sich bringt, und die Erwartungen von Pharming in Bezug auf den voraussichtlichen Bedarf an Betriebskapital und Barmitteln, wobei diese Aussagen einer Reihe von Risiken, Unsicherheiten und Annahmen unterliegen, u.a. in Bezug auf den Umfang, den Fortschritt und die Ausweitung der klinischen Studien von Pharming und die Auswirkungen auf deren Kosten; und klinische, wissenschaftliche, regulatorische und technische Entwicklungen. In Anbetracht dieser Risiken und Ungewissheiten sowie anderer Risiken und Ungewissheiten, die im Pharming-Jahresbericht 2021 und im Jahresbericht auf Formular 20-F für das am 31. Dezember 2021 zu Ende gegangene Jahr bei der U.S. Securities and Exchange Commission beschrieben werden, werden die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen erörterten Ereignisse und Umstände möglicherweise nicht eintreten, und die tatsächlichen Ergebnisse von Pharming könnten wesentlich und nachteilig von den damit erwarteten oder implizierten abweichen. Alle zukunftsgerichteten Aussagen beziehen sich lediglich auf das Datum dieser Pressemitteilung und basieren auf den Informationen, die Pharming zum Zeitpunkt dieser Pressemitteilung zur Verfügung stehen.

Insider-Informationen

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Referenzen

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Leiden,
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E: investor@pharming.com,
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