Genehmigung für das Inverkehrbringen im Europäischen Wirtschaftsraum voraussichtlich im 1. Halbjahr 2023

Pharming Group N.V. („Pharming“ oder „das Unternehmen“) (EURONEXT Amsterdam: PHARM / Nasdaq: PHAR) gibt heute bekannt, dass sein Zulassungsantrag (MAA) für Leniolisib im Rahmen einer beschleunigten Bewertung durch den Ausschuss der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) für Humanarzneimittel ( (https://www.ema.europa.eu/en/glossary/committee-medicinal-products-human-use)CHMP (https://www.ema.europa.eu/en/glossary/chmp)) für die wissenschaftliche Bewertung validiert wurde. Der Antrag, der Anfang Oktober 2022 gestellt wurde, bezieht sich auf das Prüfpräparat Leniolisib, einen oralen, selektiven Phosphoinositid-3-Kinase-Delta-(PI3K?)-Inhibitor zur Behandlung des aktivierten Phosphoinositid-3-Kinase-Delta-Syndroms (APDS), einer seltenen primären Immunschwäche, bei Jugendlichen ab 12 Jahren und Erwachsenen.

Im August 2022 gab Pharming bekannt, dass Leniolisib MAA eine beschleunigte Bewertung durch die CHMP der EMA erhalten habe. Die beschleunigte Beurteilung verkürzt den Zeitrahmen für die Überprüfung von 210 Tagen auf 150 Tage. Auf ein Ersuchen hin gewährt die EMA manchmal eine beschleunigte Bewertung einer MAA, wenn sie der Meinung ist, dass das Produkt für die öffentliche Gesundheit und insbesondere unter dem Gesichtspunkt der therapeutischen Innovation von großem Interesse ist. Die Genehmigung für das Inverkehrbringen von Leniolisib im Europäischen Wirtschaftsraum wird im 1. Halbjahr 2023 erwartet.

Der MAA wird von positiven Daten aus einer am 2. Februar 2022 angekündigten Phase-II/III-Studie mit Leniolisib unterstützt, die die co-primären Endpunkte der Reduzierung der Lymphknotengröße und des Anstiegs des Prozentsatzes der naiven B-Zellen bei Patienten mit APDS erreicht hat. Darüber hinaus zeigten die Sicherheitsdaten der Studie, dass Leniolisib von den Teilnehmern gut vertragen wurde. Im Rahmen des MAA wurden auch Daten aus einer langfristigen, offenen klinischen Verlängerungsstudie an Patienten mit APDS, die mit Leniolisib behandelt wurden, eingereicht.

Anurag Relan, MD, MPH, Chief Medical Officer von Pharming, kommentierte:

„EMAs Validierung der Überprüfung unserer MAA im Rahmen eines beschleunigten Bewertungspfads unterstreicht das kontinuierliche Engagement von Pharming, Leniolisib als zielgerichtete Behandlung für Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit APDS voranzubringen. Wir gehen davon aus, dass Leniolisib einen ungedeckten Bedarf für Patienten mit APDS decken wird, die sich derzeit bei der Behandlung Ihrer primären Symptome auf unterstützende Therapien verlassen. Diese Überprüfung stellt einen wichtigen Meilenstein in den Bemühungen von Pharming dar, Leistungserbringern der Gesundheitsversorgung und ihren Patienten den globalen Zugang zu Leniolisib zu ermöglichen. Wir freuen uns darauf, während des gesamten regulatorischen Prozesses bei Bedarf mit der EMA zusammenzuarbeiten.“

Über das aktivierte Phosphoinositid-3-Kinase-?-Syndrom (APDS)

APDS ist eine seltene primäre Immunschwäche, von der etwa ein bis zwei Menschen pro Million betroffen sind. APDS wird durch Varianten in einem von zwei Genen, PIK3CD oder PIK3R1, verursacht, die die Reifung von weißen Blutkörperchen regulieren. Varianten dieser Gene führen zu einer Hyperaktivität des PI3K?-(Phosphoinositid-3-Kinase-Delta)-Signalwegs.1,2 Eine ausgewogene Signalgebung im PI3K?-Pfad ist für die physiologische Immunfunktion unerlässlich. Wenn dieser Pfad hyperaktiv ist, reifen die Immunzellen nicht richtig aus und funktionieren nicht ordnungsgemäß, was zu Immunschwäche und Dysregulation führt.1,3 APDS ist durch schwere, wiederkehrende sinopulmonale Infektionen, Lymphoproliferation, Autoimmunität und Enteropathie gekennzeichnet.4,5 Da diese Symptome mit einer Vielzahl von Erkrankungen in Verbindung gebracht werden können, einschließlich anderer primärer Immunschwächen, werden Menschen mit APDS häufig falsch diagnostiziert und die Diagnose verzögert sich im Durchschnitt um sieben Jahre.6 Da APDS eine fortschreitende Krankheit ist, kann diese Verzögerung im Laufe der Zeit zu einer Anhäufung von Schäden führen, unter anderem zu dauerhaften Lungenschäden und Lymphomen.4-7 Die einzige Möglichkeit, diese Erkrankung endgültig zu diagnostizieren, sind genetische Tests.

Informationen zu Leniolisib

Leniolisib ist ein niedermolekularer Inhibitor der Delta-Isoform der katalytischen 110-kDa-PI3K-Untereinheit der Klasse IA PI3K. PI3K? wird vorwiegend in hämatopoietischen Zellen ausgedrückt und ist für die normale Immunsystemfunktion durch Umwandlung von Phosphatidylinositol-4-5-Trisphosphat (PIP2) in Phosphatidylinositol-3-4-5-Trisphosphat (PIP3) wesentlich. Leniolisib hemmt die Produktion von PIP3 und PIP3 dient als wichtiger zellulärer Botenstoff, der AKT (über PDK1) aktiviert und eine Vielzahl von Zellfunktionen wie Proliferation, Differenzierung, Zytokinproduktion, Zellüberleben, Angiogenese und Stoffwechsel reguliert. Im Gegensatz zu PI3Kalpha und PI3K?, die allgegenwärtig ausgedrückt werden, werden PI3K? und PI3K? in erster Linie in hämatopoietischen Zellen ausgedrückt. Die zentrale Rolle von PI3K? bei der Regulierung zahlreicher zellulärer Funktionen des adaptiven Immunsystems (B-Zellen und, in geringerem Umfang, T-Zellen) sowie des angeborenen Immunsystems (Neutrophilen, Mastzellen und Makrophagen) deutet stark darauf hin, dass PI3K? ein gültiges und potenziell wirksames therapeutisches Ziel für Immunerkrankungen wie APDS ist. Bisher wurde Leniolisib sowohl während der Phase-1 einer erstmals an Menschen durchgeführten Studie von gesunden Probanden als auch von Patienten mit APDS gut vertragen, was die Registrierung einer Phase-II/III-Studie ermöglicht.

Informationen zur Pharming Group N.V.

Die Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) ist ein globales bio-pharmazeutisches Unternehmen, das sich der Transformation des Lebens von Patienten mit seltenen, beeinträchtigenden und lebensbedrohlichen Krankheiten widmet. Pharming vermarktet und entwickelt ein innovatives Portfolio von Proteinersatztherapien und Präzisionsmedikamenten, einschließlich kleiner Moleküle, biologischer und Gentherapien, die sich in einer frühen bis späten Entwicklungsphase befinden. Pharming hat seinen Hauptsitz in Leiden, Niederlande, und beschäftigt weltweit Mitarbeiter, die Patienten in über 30 Märkten in Nordamerika, Europa, dem Nahen Osten, Afrika und dem asiatisch-pazifischen Raum bedienen.

Weitere Informationen finden Sie auf www.pharming.com.

Zukunftsgerichtete Aussagen

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Insider-Informationen

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Referenzen

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7. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.

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