GEMoaB, ein biopharmazeutisches
Unternehmen, das sich auf die Entwicklung von Immuntherapien der nächsten
Generation für schwer behandelbare Krebserkrankungen spezialisiert hat, gab
heute die Apherese des ersten Patienten in einer Phase-IA-Studie mit
UniCAR-T-CD123 bekannt, dem führenden Produktkandidaten seiner patentrechtlich
geschützten, zellulären Immuntherapie-Plattform UniCAR. UniCAR wurde mit dem
Ziel konzipiert, durch einen rasch schaltbaren Ein-/Aus-Modus exzellente
Kontrolle über die universellen CAR-T-Effektorzellen sicherzustellen. UniCAR
besitzt zudem eine hohe Flexibilität, da die CAR-T-Effektorzellen durch den
Einsatz verschiedener löslicher Adapter (Targeting Modules, TMs), effektiv auf
verschiedene Tumorantigene der Wahl umgelenkt und aktiviert werden können.
UniCAR-T-CD123 wird derzeit zur Behandlung fortgeschrittener rezidivierender
bzw. refraktärer akuter Leukämien untersucht, die das CD123-Antigen exprimieren.

Die laufende Phase-IA-Studie umfasst Patienten mit CD123-positiver
rezidivierender/refraktärer akuter myeloischer Leukämie (AML) nach
Standardbehandlung sowie Patienten mit CD123-positiver
rezidivierender/refraktärer akuter lymphoblastischer Leukämie (ALL) nach einer
zielgerichteten Anti-CD19-Therapie. In der Studie werden die Durchführbarkeit,
Sicherheit und potenzielle Wirksamkeit der kombinierten Anwendung einer
Einmalgabe von UniCAR-T und der Dauerinfusion mit dem CD123-spezifischen
Targeting-Modul TM123 untersucht.

„Da wir die CAR-T-Effektorzellen unserer UniCAR-Plattform rasch ein- und
ausschalten können, lässt sich ihre Aktivität sehr präzise kontrollieren. Dies
könnte helfen, viele Probleme der gegenwärtigen CAR-T-Therapien zu überwinden,
vor allem, wenn weniger differenziell exprimierte Antigene und solide Tumoren
das Ziel sind,“ sagte Prof. Dr. Gerhard Ehninger, Mitgründer und Chief Medical
Officer von GEMoaB. „Der Start der ersten klinischen UniCAR-Studie ist deshalb
nicht nur ein wichtiger Meilenstein für unser Unternehmen, sondern könnte auch
zu einem bedeutenden Fortschritt in der zellulären Immuntherapie führen, der
über Anti-CD19 und Anti-BCMA-Therapien hinausgeht.“

Laut Professor Bob Löwenberg, Hämatologische Abteilung der niederländischen
Erasmus-Universität Rotterdam, könnte die Studie ein wichtiger Schritt in der
Forschung zur Verbesserung der Patientenergebnisse bei
rezidivierenden/refraktären akuten Leukämien sein, die zu den am schwersten
behandelbaren Blutkrebserkrankungen zählen. „Trotz einiger Fortschritte in
jüngerer Zeit gibt es nach wie vor nur sehr begrenzte Behandlungsoptionen für
AML-Patienten, bei denen es nach Standardtherapien zur Progression gekommen ist,
sowie für ALL-Patienten nach Anti-CD19-Therapien. Wir hoffen, dass diese Studie
zur Entwicklung einer sicheren und wirksamen zellulären Immuntherapie gegen das
validierte Zielantigen CD123 dieser tödlichen Erkrankungen führen wird, die eine
potenzielle Alternative zur allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation
darstellen könnte.“

Über die UniCAR-T-CD123 Studie

Die „First-in-human“-Studie der Phase I ist eine offene, nicht-randomisierte
Dosisfindungsstudie zur Untersuchung der Sicherheit und Aktivität von
UniCAR-T-CD123 bei bis zu 16 CD123-positiven Patienten mit
rezidivierenden/refraktären akuten Leukämien. Die Studie dient der Ermittlung
der maximal verträglichen Dosis (MTD) sowie der dosislimitierenden Toxizität
(DLT) der kombinierten Anwendung einer Einmaldosis von UniCAR-T und einer
Dauerinfusion von TM123 über 25 Tage. Die Verabreichung erfolgt nach einer
Salvage-Therapie und Lymphodepletion. In der Studie wird außerdem die Persistenz
von UniCAR-T-Zellen im zeitlichen Verlauf untersucht sowie die Möglichkeit, die
UniCAR-T-Zellen im Falle von Nebenwirkungen durch Beendigung der TM-Infusion
rasch aus- und wieder einzuschalten. Die Studie wird in ausgewählten deutschen
Universitätszentren durchgeführt, die über umfangreiche Erfahrungen mit
Phase-I-Studien, akuten Leukämien und CAR-T verfügen. Die Leitung der Studie
erfolgt in Zusammenarbeit mit der Cellex Patient Treatment GmbH, die Studie wird
durch das Bundesministerium für Bildung und Forschung im Rahmen des „TurbiCAR
Projektes“ gefördert. Weitere Informationen zu dieser Studie finden Sie unter
clinicaltrials.gov (https://www.globenewswire.com/Tracker?data=BHTId6qRKD9EpN2YH
p-0RAeDGqr2UVM2o3aWqDyJe6rrtzp2gU8jwAcheP0aSWgr9ImCOZ2ANsvGSYSBRRpJ2Wqfo21XuUBdR
atT74s77ZJfC3ykLhKR-e7vTN-kCFSNcDdpzEyCQluDv9CZL0Vtpw==).

Über UniCAR

GEMoaB entwickelt derzeit eine rasch an- und abschaltbare universelle
CAR-T-Plattform (UniCAR) zur Verbesserung des therapeutischen Fensters und zur
Steigerung der Wirksamkeit und Sicherheit von CAR-T-Zelltherapien bei schwer
behandelbaren Krebserkrankungen einschließlich solider Tumoren.
Standard-CAR-T-Zellen benötigen zu ihrer Aktivierung und Proliferation die
direkte Bindung an Krebsantigene. Ein Hauptmerkmal der UniCAR-Plattform ist ein
rasch schaltbarer Ein-/Aus-Modus (< 4 Stunden nach Unterbrechung der TM-Gabe),
der auf der kurzen pharmakokinetischen Halbwertzeit und der raschen
Internalisierung löslicher Adapter (sogenannte Targeting-Module, TMs) beruht.
Diese TMs liefern die Antigenspezifität für die Aktivierung der genmodifizierten
UniCAR-T-Zellen (UniCAR-T) und bestehen aus einem hochflexiblen
Antigen-bindenden Teil, der mit einem kurzen Peptid-Motiv verbunden ist, das von
UniCAR-T erkannt wird.

Über GEMoaB

GEMoaB GmbH ist ein in Privatbesitz befindlicher Biopharmazeutika-Hersteller mit
dem Ziel, ein führendes und vollintegriertes biopharmazeutisches Unternehmen zu
werden. Mit Fokus auf seine patentrechtlich geschützten Plattformen UniCAR,
RevCAR und ATAC beabsichtigt GEMoaB zukunftsweisende Immuntherapien zur
Behandlung von Krebspatienten mit hohem Therapiebedarf zu entdecken, zu
entwickeln, herzustellen und zu vermarkten.

GEMoaB verfügt über eine breite Pipeline von Produktkandidaten zur Behandlung
hämatologischer Malignome und solider Tumoren in präklinischer und klinischer
Entwicklung. Seine führenden Substanzen in klinischer Erprobung sind GEM333, ein
“Affinity-Tailored Adaptor for T-Cells“ (ATAC) mit spezifischer Bindung an CD33
zur Behandlung der rezidivierenden/refraktären AML, und GEM3PSCA, ein ATAC mit
spezifischer Bindung an PSCA zur Behandlung des refraktären
kastrationsresistenten metastasierten Prostatakarzinoms sowie fortgeschrittener
PSCA-exprimierender solider Tumoren. Beide werden derzeit im Rahmen einer
globalen Partnerschaft mit Bristol-Myers Squibb/Celgene in Phase-I-Studien
erforscht. Eine Phase-IA-Dosisfindungsstudie des ersten
UniCAR-Produktkandidaten, UniCAR-T-CD123, zur Behandlung
rezidivierender/refraktärer AML und ALL, wurde initiiert. Eine weitere
Phase-I-Studie mit UniCAR-T-PSMA bei CRPC und weiteren PSMA-exprimierenden
fortgeschrittenen soliden Tumoren wird in der zweiten Hälfte des Jahres 2020
beginnen.

Expertise und Kapazitäten in der Herstellung sind entscheidend bei der
Entwicklung zellulärer Immuntherapien für Krebspatienten. GEMoaB arbeitet im
Rahmen einer bevorzugten Partnerschaft eng mit seiner Schwestergesellschaft
Cellex GmbH zusammen, einem weltweit führenden Hersteller hämatopoetischer
Blutstammzellen und einem in Europa führenden Auftragshersteller (Contract
Manufacturing Organization, CMO) für CAR-T-Zellen, der auf diesem Gebiet mit
mehreren großen Biotech-Unternehmen kooperiert.

Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Mitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen. Diese Aussagen basieren
auf unseren Plänen, Zielen, zukünftigen Ereignissen und anderen Informationen
nicht-historischer Art. Daher sind diese mit Risiken, Unsicherheiten und anderen
Faktoren assoziiert, die sich zum großen Teil unserer Einflussnahme entziehen
und dazu führen können, dass sich die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den
Resultaten und Inhalten in den zukunftsgerichteten Aussagen unterscheiden.

GEMoaB schließt ausdrücklich jegliche Haftung für solche zukunftsgerichteten
Aussagen aus und geht davon aus, dass potenzielle Partner je nach Bedarf ihre
eigenen, unabhängigen Analysen durchführen und sich bei ihren Entscheidungen auf
diese eigenen Analysen stützen. GEMoaB ist nicht zur Aktualisierung solcher
Informationen verpflichtet.

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Constanze Medack
c.medack@gemoab.com; Tel.: +49-351-4466-45027

Ansprechpartner für Investoren:
Michael Pehl
m.pehl@gemoab.com; Tel.: +49-351-4466-45030

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