Der 28. Februar ist „Rare Disease Day“: Dieser Tag soll Bewusstsein für die rund 8.000 seltenen Krankheiten schaffen, von denen weltweit insgesamt etwa 300 Millionen Menschen betroffen sind. Für immer mehr von ihnen gibt es Behandlungsmöglichkeiten, sogenannte „Orphan Drugs“ – für viele aber nach wie vor nicht. Denn rund 98 Prozent dieser Erkrankungen sind nicht ursächlich zu behandeln – der Erfolg der vergangenen Jahre kann also nur als ein Anfang gelten. Nicht nur die pharmazeutische Industrie, auch die Politik ist gefragt.

Im Interview erklären Dr. Stefan Kropff, Medizinischer Direktor bei der Amgen GmbH, sowie seine Kollegin Hatice Camdere, Leiterin für den Bereich Value, Access und Policy, was die Forschung und Entwicklung im Kampf gegen seltene Erkrankungen so komplex und aufwändig macht: https://ots.de/27m6EB.

Deutsche Orphan Drug-Regelung: Ein Erfolgsmodell

„Zu teuer“, „zu wenig nachweisbarer Nutzen“: Das sind nur zwei der Kritikpunkte an Arzneimitteln gegen seltene Erkrankungen. Aktuell mehren sich die Stimmen, die eine Reform der in Deutschland geltenden Orphan Drug-Regelung fordern. Doch die vorgebrachten Argumente beruhen auf Missverständnissen, findet Dierk Neugebauer vom forschenden Pharmaunternehmen Bristol Myers Squibb.

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Orphan Drugs im Kontext: Die Kostendebatte ist ein Blindflug

Die Kosten von Arzneimitteln gegen seltene Leiden sind ein gesundheitspolitischer Dauerbrenner. Kritisiert werden die steigenden Preise solcher Pharmazeutika. Mehrere Untersuchungen aus den USA deuten darauf hin, dass der Anteil der Arzneimittelkosten an der ökonomischen Gesamtbelastung, die seltene Erkrankungen mit sich bringen, überschaubar ist. Und dass solche Arzneimittel nicht nur einen medizinischen, sondern auch einen wirtschaftlichen Nutzen haben können.

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Myasthenia gravis: Die seltene „Schneeflocken“-Krankheit

Es war das Jahr 1672: Ein englischer Arzt beschrieb zum ersten Mal die „Myasthenia gravis“. Seitdem hat die Forschung einiges gelernt: „Was einst eine relativ unbekannte Erkrankung darstellte, die hauptsächlich für Neurologen von Interesse war, ist nun die am besten […] verstandene Autoimmunerkrankung“, so der US-amerikanische Wissenschaftler James F. Howard. Gekennzeichnet ist sie durch eine schwere Muskelschwäche – die auch die Atmung betreffen kann. Heute ist sie immer besser behandelbar.

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Pharma Fakten-Grafik: Mit Forschung gegen seltene Erkrankungen – Noch viel zu tun

Immer mehr seltene Erkrankungen wie etwa die Leberentzündung Hepatitis D sind behandelbar. Die Fortschritte, die die Forschung in den vergangenen Jahren erzielt hat, sind enorm. Trotzdem gibt es für die große Mehrheit der betroffenen Menschen nach wie vor keine Therapiemöglichkeiten. Es gilt, weiterhin alles dafür zu tun, damit sich das ändert. Laut dem US-amerikanischen Pharmaverband PhRMA sind über 700 Medikamente in der Entwicklung oder auf dem Weg zur Zulassung.

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Weitere Artikel und Grafiken rund um seltene Krankheiten: https://www.pharma-fakten.de/schlagworte/schlagwort/seltene-krankheiten/ (https://www.pharma-fakten.de/schlagworte/schlagwort/seltene-krankheiten/)

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