ESTEVE stärkt seine Gentherapie-Plattform mit der Aufnahme zweier
neuer Gentherapien, EGT-201 zur Behandlung des Sanfilippo-B-Syndroms
und EGT-301 zur Behandlung des Hunter-Syndroms, die in Zusammenarbeit
mit dem Team der Professorin Fàtima Bosch der Universitat Autònoma de
Barcelona (UAB) entwickelt wurden. EGT-201 und EGT-301 erweitern das
Therapieangebot von EGT-101, das zur Behandlung des
Sanfilippo-A-Syndroms bestimmt ist.

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ESTEVE gab bekannt, dass das neue Gentherapie-Programm EGT-301 zur
Behandlung des Hunter-Syndroms oder der Mukopolysaccharidose Typ II
(MPS II) von der Europäischen Arzneimittel-Agentur EMA und der
US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA (Federal Drug
Administration) den Orphan-Drug-Status erhalten hat. EGT-301 besteht
aus einem adeno-assoziiertem viralen Vektor des Serotyps 9 (AAV9),
der das menschliche Transgen Iduronat-2-Sulfatase (I2S) enthält, das
zur Behebung der I2S-Funktionsschwäche bei Patienten mit dem
Hunter-Syndrom entwickelt wurde. ESTEVE leitet gegenwärtig die
behördlich vorgeschriebene präklinische Entwicklung von EGT-301 ein.

EGT-101, das wichtigste Projekt der Gentherapie-Plattform von
ESTEVE, besteht aus einem AAV9-Vektor, der das menschliche Transgen
Sulfamidase (SGSH) enthält und darauf abzielt, die
SGSH-Funktionsschwäche bei Patienten mit dem Sanfilippo-A-Syndrom zu
beheben. ESTEVE plant, die klinischen Studien der Phasen I/II für
EGT-101 bis Ende 2016 einzuleiten. EGT-101 erhielt 2011 den
Orphan-Drug-Status von der FDA und der EMA.

EGT-201 besteht aus einem AAV9-Vektor, der das Transgen
Alpha-N-Acetyglucosaminidase (NAGLU) enthält und darauf abzielt, die
NAGLU-Funktionsschwäche bei Patienten mit dem Sanfilippo-B-Syndrom zu
beheben. ESTEVE leitet gegenwärtig die behördlich vorgeschriebene
präklinische Entwicklung von EGT-201 ein. EGT-201 erhielt 2013 den
Orphan-Drug-Status von der FDA und der EMA.

„Mit der Ergänzung von EGT-201 und EGT-301 für eine starke
Projekt-Pipeline unterstreicht ESTEVE sein Engagement, Gentherapien
zur Behandlung schwerwiegender und schwächender seltener Krankheiten
zu entwickeln. ESTEVE plant, seine Plattform auf weitere gegenwärtig
unheilbare Krankheiten zu erweitern, mit dem Ziel, Patienten ohne
Behandlungsmöglichkeiten zu heilen und im Bereich der Gentherapie für
seltene Krankheiten Maßstäbe zu setzen“, so Dr. Carlos Plata,
Director Científico bei ESTEVE.

„Der für alle drei Projekte erhaltene Orphan-Drug-Status
unterstreicht die Exzellenz der präklinischen Forschungstätigkeiten
der UAB, während die öffentlich-private Partnerschaft zwischen der
Universität und ESTEVE gestärkt wird“, erklärte Fàtima Bosch,
Directora am Centre de Biotecnologia Animal i Teràpia Gènica (CBATEG)
der UAB.

Diese Projekte wurden vom spanischen Ministerium für Gesundheit,
Sozialpolitik und Gleichberechtigung und vom spanischen Ministerium
für Wirtschaft und Wettbewerbsfähigkeit finanziell gefördert.

Die Sanfilippo-Syndrome Typ A und B und das Hunter-Syndrom sind
lysosomale Speicherkrankheiten, bei denen ein bestimmtes Gen seine
funktionale Aktivität verloren hat, was zu einer Ansammlung von
Glycosaminoglycan-Substraten führt. Dies verursacht eine Störung der
Zellfunktion in multiplen Geweben und Organen, unter anderem im
Gehirn. Die Krankheitshäufigkeit liegt zwischen 0,5 und 1 von 100.000
Geburten. Bei allen Fällen kann die Lebensqualität signifikant
beeinträchtigt sein, und bei schweren Krankheitsverläufen ist die
Lebenserwartung stark reduziert.

Pressekontakt:
Weitere Informationen über das Sanfilippo- und das Hunter-Syndrom
finden Sie unter:
http://www.esteve.es/EsteveFront/CargarPagina.do?pagina=idi_rd_portfo
lio_sanfilippo.jsp&div=idi&lng=en

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