EditForce, Inc. (im Folgenden „EditForce“) mit Hauptsitz in Fukuoka, Japan, hat die weltweit erste RNA-Editing-Technologie umgesetzt. Sie ermöglicht das RNA-Editing von Basen, um von „U“ zu „C“ zu wechseln. Im Rahmen einer gemeinsamen Studie mit Professor Takahiro Nakamura von der Fakultät für Landwirtschaft der Kyushu-Universität wurde gezeigt, dass diese Technologie sogar in menschlichen Zellen funktioniert. Die Studie eröffnet die Möglichkeit, Genmutationen zu bearbeiten, was mit den vorhandenen Technologien nicht angestrebt werden hätte können. Sie wird voraussichtlich zur Forschung und Entwicklung von Behandlungsmöglichkeiten für verschiedene genetische Krankheiten beitragen. EditForce wird die Sicherheit und die Bearbeitungseffizienz im Rahmen seiner Entwicklungsaktivitäten verbessern, um innovative Gentherapie-Technologien zu etablieren. Die Studie wurde am 15. September 2022 (16. September in JST) in der Fachzeitschrift „Communications Biology“ veröffentlicht.

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Forschungsüberblick

Ein in jeder menschlichen Zelle existierendes Genom besteht aus vier Nukleinbasen – A, C, G und T -, deren Sequenz die für die Zusammensetzung eines menschlichen Körpers erforderlichen Informationen enthält. Zellen erzeugen aus vier Nukleinbasen — A, C, G und U — bestehende RNA, die auf genomischen Sequenzen basiert, und produzieren dann den RNA-Sequenzen entsprechend Protein. Veränderungen eines einzelnen Nukleotids auf einem Genom oder einer RNA-Sequenz können jedoch eine Vielzahl von Krankheiten verursachen. Die Behandlung dieser Krankheiten erfordert eine Technologie zur Bearbeitung einzelner Basen, um genomische oder RNA-Mutationen zu reparieren und so die Sequenzen wieder auf den normalen Weg zu bringen.

Die Genom-Editing-Technologie hat sich rasch weiterentwickelt, doch die Entwicklung der Editing-Technologie für RNA-Sequenzen ist nach wie vor begrenzt. Insbesondere im Hinblick auf das Ersetzen einer einzelnen Base wurden Technologien entwickelt, um „C“ durch „U“ und „A“ durch „G“ zu ersetzen. Das Ersetzen anderer Basen muss erst noch umgesetzt werden.

Die Studie erläuterte den Mechanismus des RNA-Editings in Pflanzen, um „U“ durch „C“ zu ersetzen, auf dessen Grundlage EditForce die weltweit erste RNA-Editing (Basenersatz)-Technologie umgesetzt hat, die „U“ durch „C“ ersetzt. Das Unternehmen hat gezeigt, dass diese Technologie in menschlichen Zellen funktioniert.

Basen-Editing-Technologien können auf die Behandlung von Krankheiten angewendet werden, die durch eine einzige Mutation verursacht werden. Die RNA-Editing-Technologie „U-zu-C“ der Studie eröffnet die Möglichkeit, Mutationen zu bearbeiten, die man mit den vorhandenen Technologien nicht in Angriff hätte nehmen können. Darüber hinaus wird die Reparatur von Mutationen durch RNA-Editing ohne Änderungen in der Genomsequenz es EditForce ermöglichen, Patienten sicherere Behandlungen anzubieten. Das Unternehmen erwartet, dass diese Technologie eine neuartige Gentherapie ermöglichen wird, indem die Sicherheit und die Effizienz der Entwicklungsaktivitäten verbessert werden.

Diese Arbeit wurde durch den Forschungszuschuss für junge Wissenschaftler unterstützt, der von der Präfektur Yamanashi finanziert wurde.

Artikelinformationen

Ichinose M., Kawabata M., Akaiwa Y., Shimajiri Y., Nakamura I., Tamai T., Nakamura T., Yagi Y. und Gutmann B.: „U-to-C RNA editing by synthetic PPR-DYW proteins in bacteria and human culture cells“, Commun Biol. 5, 968 (2022).

Über EditForce, Inc.

EditForce, Inc., ein aus der Kyushu University hervorgegangenes, durch Risikokapital finzanziertes Unternehmen, das eine einzigartige DNA/RNA-Editing-Technologie (PPR platform technology (*)) entwickelt hat, wurde im Mai 2015 von KISCO Ltd. und Prof. Takahiro Nakamura von der Kyushu University (ehemaliger Präsident und derzeit wissenschaftlicher Berater von EditForce) gegründet und von Unternehmen und Fonds, die zuvor bereits erfolgreich in Biowissenschaften und Biotechnologie investiert haben, finanziert. EditForce zielt auf die Entdeckung von Arzneimitteln, die die PPR-Technologie anwenden, durch gemeinsame Forschung mit Universitäten und Privatunternehmen ab.

Weitere Informationen finden Sie unter https://www.editforce.co.jp/

(*) Pentatricopeptide repeat (PPR)-Protein-Plattform-Technologie

PPR ist ein in Pflanzen entdecktes Protein, das die Genexpression durch Bindung an DNA und RNA auf sequenzspezifische Weise reguliert. Die PPR-Proteine sind auch bei Menschen und Hefen zu finden und haben ähnliche Funktionen. Prof. Takahiro Nakamura und Dr. Yusuke Yagi, CTO von EditForce, haben sich auf die PPR-Proteine konzentriert, den Mechanismus, der die Sequenzspezifität bestimmt, erklärt und eine Technologie zur Herstellung verschiedener PPR-Proteine, die sich an eine spezifische Ziel-DNA- oder -RNA-Sequenz binden, entwickelt. Darüber hinaus ist es möglich, das Ziel-Genom und die Ziel-RNA sowohl innerhalb als auch außerhalb der Zelle durch Fusion mit Effektor-Proteinen zu manipulieren und zu modifizieren.

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Pressekontakt:

Akihiro Tsukada,
Verwaltungsabteilung,
EditForce,
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Tel.: +81-50-5444-5960,
E-Mail: editforce-info@editforce.jp

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