Immer mehr seltene Erkrankungen können medikamentös
wirksam behandelt werden. Darauf machen der Verband der forschenden
Pharma-Unternehmen (vfa) und der Bundesverband der Pharmazeutischen
Industrie (BPI) anlässlich des Internationalen Tages der seltenen
Erkrankungen am 28. Februar aufmerksam. Nach Angaben der Europäischen
Arzneimittelagentur EMA wurden allein in den letzten drei Jahren mehr
als 20 Präparate gegen seltene Leiden zugelassen, damit stehen jetzt
schon über 100 Orphan Drugs zur Verfügung. 24 weitere sind im
Zulassungsverfahren. Diese Entwicklung, so die EMA kürzlich, zeige
insbesondere den Erfolg der europäischen Orphan-Drug Verordnung aus
dem Jahr 2000.

„Die großen Fortschritte in der Medizin durch die Entwicklung von
Orphan Drugs sind ein Erfolg für alle Beteiligten“, sagt
vfa-Hauptgeschäftsführerin Birgit Fischer. „Neue Therapiechancen für
Patienten setzten voraus, dass die so geschaffenen
Therapiemöglichkeiten die Versorgung erreichen und angewendet werden.
Das ist eine Aufgabe, die von den Akteuren des Gesundheitswesens nur
gemeinschaftlich gelöst werden kann.“ „Die Industrie ist sich ihrer
Verantwortung bewusst und leistet ihren Teil“, betont Henning
Fahrenkamp, der Hauptgeschäftsführer des BPI. „Es gibt aber keinen
Grund sich zurückzulehnen, denn noch sind die meisten seltenen
Erkrankungen nicht wirklich behandel-, geschweige denn heilbar. Die
betroffenen Patientinnen und Patienten setzen große Hoffnungen in die
Hersteller und das spornt uns zusätzlich an“, so Fahrenkamp.

Seltene Erkrankungen sind kein exotisches Randphänomen. Insgesamt
leben in Deutschland rund vier Millionen Menschen mit solchen Leiden.
Selten ist eine Krankheit in Europa dann, wenn sie höchstens fünf von
10.000 Menschen betrifft. Der Einzelne steht mit seiner seltenen
Erkrankung häufig allein auf weiter Flur, Therapiemöglichkeiten sind
oft noch gar nicht vorhanden. In der EU wurde dieses Defizit erkannt
und im Jahr 2000 eine Orphan Drug-Verordnung erlassen, die die
Erforschung und Entwicklung geeigneter Medikamente fördert. So werden
administrative und finanzielle Hilfestellungen für die Zulassung bei
der europäischen Arzneimittelagentur gewährt, zum Beispiel werden
kleinen Unternehmen Gebühren erlassen. Vor allem aber erhält der
Hersteller bestimmte Exklusivrechte für sein Arzneimittel. Auf diese
Weise kann die Industrie Arzneimittel entwickeln, deren Erforschung
ansonsten aufgrund der geringen Anzahl an Betroffenen nicht
wirtschaftlich darstellbar wäre.

Auf nationaler Ebene haben sich verschiedene Beteiligte im
Aktionsbündnis NAMSE zusammengeschlossen. vfa und BPI haben sich hier
in erster Linie durch fachliche Begleitung eingebracht. Als ein
Ergebnis wurde kürzlich ein Aktionsplan vom
Bundesgesundheitsministerium verabschiedet, der zahlreiche konkrete
Maßnahmen zur Verbesserung der Diagnose- und Behandlungsmöglichkeiten
vorsieht.

„Die Kooperation im Bereich der Orphan Drugs trägt langsam
Früchte“, sagt Henning Fahrenkamp. „Wir können auch nur erfolgreich
sein, wenn wir uns gegenseitig ergänzen und an einem Strang ziehen.
Ein wichtiger politischer Punkt ist für uns dabei aber auch, dass
sich die Anstrengungen der Industrie hinterher in der Erstattung
niederschlagen.“

„Für mich ist ein wesentlicher Punkt des nationalen Aktionsplans“,
so Birgit Fischer, „dass für die Diagnose und Ersttherapie der
Erkrankten spezialisierte Kliniken aufgebaut werden und die
Anschlussbehandlung dann wieder wohnortnah durch qualitätsgesicherte
Arztpraxen erfolgen soll. Diese Verknüpfung wird der
Qualitätssicherung und den Versorgungsbedürfnissen der Betroffenen am
besten gerecht.“

Weitere Informationen:

– Was mit dem Orphan Drug-Status für ein Medikament verbunden ist,
erläurtert: http://tinyurl.com/oeosp7z

– Eine Liste aller zugelassenen Medikamente gegen seltene
Krankheiten, deren Orphan Drug-Status noch gegeben oder bereits
abgelaufen ist, findet sich unter: http://www.vfa.de/orphans

– BPI-Informationen zu Seltenen Krankheiten:
http://tinyurl.com/nmkgmfm

Pressekontakt:
Joachim Odenbach; Tel.: 030 27909-131; jodenbach@bpi.de
Dr. Rolf Hömke, Tel. 030 20604-204; r.hoemke@vfa.de

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