Dr. Branden Ryu, CEO und Gründer von BIORCHESTRA Ltd. (Südkorea) war am 18. Oktober 2022 der Hauptredner auf einer Plenarsitzung des RNA Leaders Congress USA in Boston, Massachusetts. Dr. Ryu konzentrierte sich auf die neuen Wirksamkeitsdaten für das Spitzenpräparat seines Unternehmens – BMD-001 – eine aus Studien an nichtmenschlichen Primaten gewonnene Verbindung, die nachweislich die pathologischen Proteine Amyloid-? und Tau beseitigen konnte.

Die RNA Leaders USA Conference hatte die wissenschaftliche, klinische und kommerzielle Entwicklung von RNA-Therapeutika und Impfstoffen zum Schwerpunkt. Auf der Konferenz treffen sich die erfahrensten Führungskräfte aus diesem Bereich, um neue Erkenntnisse aus der gesamten RNA-Landschaft (zu RNAi, Antisense-Technologien, Small-Molecule-Target-Technologien, mRNA und zu weiteren Themen) auszutauschen. Neben Dr. Branden Ryu waren auf dieser Konferenz auch führende Unternehmen wie Ionis, Alnylam, Sanofi, Bayer, Eli Lilly, Astra Zeneca, Roche sowie eine Reihe aufstrebender Biotech-Unternehmen vertreten. Ein besonderer Schwerpunkt des Treffens bestand in der Herausforderung, Therapeutika auf RNA-Basis gezielt für bestimmte Organe, insbesondere für das Gehirn, bereitzustellen.

In seiner Rede präsentierte Dr. Ryu Daten, die in Zusammenarbeit mit dem National Primate Research Center des Korea Research Institute of Bioscience and Biotechnology gewonnen werden konnten. Mithilfe einer Krankheitsinduktionsmodellierung der Alzheimererkrankung an Primaten konnte BIORCHESTRA eine gezielte Verabreichung (microRNA-485-3p) an das Gehirn durch intravenös verabreichtes BMD-001 und die anschließende Beseitigung beider Proteine – Amyloid-? und Tau – demonstrieren. Damit wurde wiederum, und diesmal anhand einer Primatenmodellierung der Alzheimererkrankung bestätigt, dass das Arzneimittelverabreichungssystem (BDDS(TM)) von BIORCHESTRA die Blut-Hirn-Schranke überwindet und Wirkstoffe an die betreffenden Zelltypen liefern kann, um neurodegenerative Veränderungen abzuschwächen. Die Daten zeigten außerdem eine weitverbreitete Verteilung des BMD-001 in den Hirnrinden-, Bulbar- und Rückenmarkbereichen.

In seiner Präsentation auf der Konferenz erklärte Dr. Ryu: „Die ermutigenden Ergebnisse dieses Experiments bestehen darin, dass die intravenöse Injektion unseres BDDS(TM) Medikamente in einen breiten Bereich des Zentralnervensystems übertragen kann: zum Frontallappen, Thalamus, Hypothalamus, Striatum und Hippocampus sowie zur Wirbelsäule.“ Er fügte hinzu: „Dieses Experiment bestätigte die zuvor in nichtmenschlichen Primaten ermittelten Biodistributionsdaten. Darüber hinaus konnte die Wirksamkeit von BMD-001 in Erkrankungsmodellen mit kleineren Tieren aber nun auch anhand einer Wirksamkeitsmessung an nichtmenschlichen Primaten bestätigt werden. Dies stimmt uns zuversichtlich, dass sich unsere Arzneimittelverabreichungsplattform für Hirnbereiche auch auf Anwendungen beim Menschen skalieren lässt“, erklärte er zum Abschluss.

[Informationen zu BIORCHESTRA]

BIORCHESTRA ist ein in Südkorea ansässiges Unternehmen im Bereich der Biotechnologie, das sich auf die Behandlung neurodegenerativer Erkrankungen wie Alzheimer und Amyotrophe laterale Sklerose (ALS) bzw. Lou-Gehrig-Krankheit konzentriert. BIORCHESTRA wurde 2016 von Dr. Branden Ryu auf Basis seiner Doktorarbeit und anschließender Arbeiten in diesem Fachgebiet gegründet.

Die fortschrittlichsten Medikamente in der Produktpipeline von BIORCHESTRA konzentrieren sich auf neurodegenerative Erkrankungen und sind auf microRNA-485-3p, einen Hauptregulator in Bezug auf Neuroinflammation und neurodegenerative Erkrankungen, ausgerichtet. Weitere Programme widmen sich den Schwerpunkten ZNS-Onkologie und genetische Gehirnerkrankungen, zum Beispiel der Huntington-Krankheit.

BIORCHESTRA ist nach wie vor privat finanziert und hat kürzlich an seinem Originalstandort in der Stadt Daejeon in Südkorea ein F&E-Zentrum sowie eine GMP-Produktionsstätte eröffnet. Neben Daejeon, Südkorea, verfügt BIORCHESTRA auch über Büros In One Kendall, Cambridge, Massachusetts, USA.

NYC Innovation Quickfire Challenge on Neuroscience | Johnson & Johnson Innovation (jnjinnovation.com) (https://jnjinnovation.com/innovation-challenges/nyc-innovation-quickfire-challenge-neuroscience)

https://www.skbp.com/eng/news/view.do?boardCode=BDCD0001&boardSeq=546&currentPage=1&search=biorchestra

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Pressekontakt:

Danbi Kim,
+82-42-716-3332,
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