Die Nicht-Transfusions-abhängige (NTD) Form der ?-Thalassämie, einer erblich bedingten Blutkrankheit mit gestörter Hämoglobinproduktion, zeichnet sich durch chronische Anämie von leichter bis mäßiger Schwere und Eisenüberlastung aus. Trotz ihrer Transfusionsunabhängigkeit können Patienten mit NTD-?-Thalassämie schwerwiegende Erkrankungen in verschiedenen Organsystemen entwickeln und haben eine eingeschränkte Lebensqualität. Derzeit gibt es keine zugelassenen Therapien zur Behandlung einer Anämie bei NTD-?-Thalassämie. Luspatercept ist ein Medikament, das zur Behandlung von Anämie bei Transfusions-abhängiger ?-Thalassämie zugelassen ist und auch Patienten mit NTD-?-Thalassämie Vorteile bringen kann. An der BEYOND-Studie nahmen 145 Erwachsene mit NTD-?-Thalassämie in einer randomisierten klinischen Phase-II-Studie teil. Dabei wurde die Wirksamkeit und Sicherheit von Luspatercept mit dem Placebo verglichen. Alle Patienten erhielten während der gesamten Studie weiterhin die beste unterstützende Behandlung und wurden bis Woche 24 nachbeobachtet.

Die Behandlung mit luspatercept verbesserte die Anämie im Vergleich zum Placebo deutlich. Die Patienten hatten erhöhte Hämoglobinwerte und fast 90 % der mit luspatercept behandelten Patienten blieben bis Woche 24 transfusionsfrei. Entsprechend berichteten die Patienten im Interventionsarm von einer höheren Lebensqualität, was auf eine Verringerung klinischer Symptome wie Müdigkeit und Schwäche hindeutet. Die Verbesserung der Lebensqualität korrelierte signifikant mit dem Anstieg des Hämoglobinwerts. Wichtig ist, dass die Inzidenz der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse zwischen den luspatercept- und Placebogruppen vergleichbar war und keine thromboembolischen oder thrombophlebitischen Ereignisse in der Studie auftraten. Zusammenfassend ist luspatercept wirksam und sicher für die Behandlung von Patienten mit Nicht-Transfusionsabhängiger ?-Thalassämie.

Die Ergebnisse dieser Studie wird Professor Ali Taher im Presidential Symposium vorstellen.

Vortragende(r): Professor Ali T. Taher

Professor Ali T. Taher Universitätsklinik der Amerikanischen Universität Beirut, Beirut, Libanon

Kurzdarstellung: #S101 DIE BEYOND-STUDIE: ERGEBNISSE EINER DOPPELBLINDEN, RANDOMISIERTEN, PLACEBOKONTROLLIERTEN PHASE-II-MULTIZENTERSTUDIE MIT LUSPATERCEPT BEI ERWACHSENEN PATIENTEN MIT NICHT-TRANSFUSION-ABHÄNGIGER BETA-THALASSÄMIE

Informationen zum EHA Jahreskongress: Jedes Jahr im Juni veranstaltet die EHA ihren Jahreskongress in einer europäischen Großstadt. Aufgrund der anhaltenden COVID19-Pandemie organisiert die EHA in diesem Jahr zum zweiten Mal einen virtuellen Kongress. Der Kongress richtet sich an medizinisches Fachpersonal, das auf dem Gebiet der Hämatologie arbeitet oder daran interessiert ist.

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