Sie gehören zu den Krankheiten, die aufgrund ihrer
Seltenheit besonders schwer zu diagnostizieren sind. Und wenn der
Patient endlich weiß, woran er leidet, fehlt häufig das richtige
Medikament. Seltene Erkrankungen (Orphan Diseases) wie beispielweise
die Lungenfibrose treten nur sehr vereinzelt auf. Zusammengenommen
leiden aber viele Patienten daran, in Deutschland sind es etwa vier
Millionen Menschen. Nicht wenige von ihnen fühlen sich allein
gelassen, dürfen aber dank großer Forschungsanstrengungen der
Industrie auf eine bessere Versorgung und mehr Lebensqualität hoffen.
„Es ist sehr wichtig, auf das Schicksal der Patienten aufmerksam zu
machen, deswegen engagieren wir uns im nationalen Aktionsbündnis für
Menschen mit seltenen Erkrankungen“, sagt BPI-Hauptgeschäftsführer
Henning Fahrenkamp. „Um ihnen aber in Zukunft noch besser helfen zu
können, muss insbesondere die Entwicklung spezieller Therapeutika
weiter vorangetrieben werden. Das in der Gesundheitspolitik
grassierende Nutzen-Denken darf nicht dazu führen, dass Innovationen
im Bereich der Orphan Drugs durch neue Hürden auf der Zielgraden
scheitern und die Patienten ohne Therapiealternative dastehen.“

Von den geschätzt 30.000 bekannten Krankheiten fallen etwa 6.000
unter den Begriff der seltenen Erkrankung, etwa 80 Prozent von ihnen
haben eine genetische Grundlage. Eine Erkrankung gilt als selten,
wenn weniger als ein Mensch von 2.000 von ihr betroffen ist – durch
die Vielzahl unterschiedlicher Krankheiten leiden aber geschätzt etwa
30 Millionen Bürger allein in Europa an einer seltenen Erkrankung.
Immer mehr von ihnen können auch behandelt werden. So wurden seit der
Einführung des sogenannten „Orphan-Drugs-Status“ und der damit
verbundenen Unterstützung im Jahr 2000 in der Europäischen Union rund
60 Medikamente speziell für seltene Erkrankungen zugelassen, über 800
Medikamente sind aktuell in der Entwicklung. Bis zum Jahr 2000 waren
es nur fünf zugelassene Arzneimittel. Trotz dieser notwendigen
Sonderstellung, bleibt die Forschung und Entwicklung von Orphan Drugs
für die Hersteller ein extrem aufwändiger Prozess. „Die Suche nach
dem richtigen Medikament gleicht der Suche nach der Stecknadel im
Heuhaufen“, sagt Henning Fahrenkamp. „Diesen zeitlichen und
finanziellen Aufwand können insbesondere mittelständische Unternehmen
nur dann bewerkstelligen, wenn das neue Arzneimittel am Ende auch
beim Patienten ankommt und von den Krankenkassen angemessen erstattet
wird.“ Leider müsse daran gezweifelt werden, denn erst kürzlich habe
das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen
einem Orphan Drug mit fragwürdigen Berechnungsmethoden keinen
Zusatznutzen attestiert. „Es ist nun am Gemeinsamen Bundesausschuss,
diese Fehlbewertung zu korrigieren und im Interesse der Patienten
einer Entwicklung zu Lasten der Entwicklung von Arzneimitteln für
seltene Erkrankungen vorzubeugen“, so Fahrenkamp.

Pressekontakt:
Joachim Odenbach
Tel. 030/27909-131
jodenbach@bpi.de

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