Anlässlich des diesjährigen „Europäischen Tages der seltenen
Erkrankungen“ macht die Plakat-Aktion „Breathtaking PH“ in deutschen
Großstädten wie z. B. Hamburg, Berlin und München auf die seltene
Erkrankung Lungenhochdruck (Pulmonale Hypertonie, PH) aufmerksam.
Auch das Pharmaunternehmen Actelion unterstützt diese Aktion. Denn
wie bei so vielen anderen seltenen Erkrankungen, leiden die
Betroffenen darunter, dass Ärzte aus mangelnder Erfahrung PH-
Symptomen wie Atemlosigkeit, blaue Lippen und Erschöpfung anderen,
häufigeren Ursachen zuschreiben. Dies führt bei vielen Patienten zu
langen und beschwerlichen Diagnosewegen, unter hohem
Leidensdruck.Dabei ist Lungenhochdruck, wenn auch nicht heilbar,
heute mit spezifischen Wirkstoffen gut behandelbar – je früher der
Therapiebeginn, desto besser für die Patienten.

„Als Unternehmen, das Arzneimittelforschung und Entwicklung im
Bereich seltener Erkrankungen betreibt, fühlen wir uns verpflichtet,
uns auch intensiv um Information und Aufklärung aller Beteiligten zu
kümmern, damit Patienten frühestmöglich erkannt und behandelt werden
können. Und so ist es für uns selbstverständlich, diese Aktion zu
unterstützen, die auf diese schwerwiegende Erkrankung aufmerksam
macht“, erläutert Michael Danzl, Geschäftsführer Actelion
Pharmaceuticals Deutschland GmbH anlässlich des Tages der seltenen
Erkrankungen.

„Nur mit Beteiligung aller Interessenvertreter kann es gelingen,
dass die Aufmerksamkeit gegenüber seltenen Erkrankungen wie
Lungenhochdruck steigt“, fügt Heinrich Kowalski, 2. Vorsitzender des
ph e.V., der sich für Menschen mit Lungenhochdruck einsetzt, hinzu.
„Solch eine Plakataktion kann daher auch nur mit gemeinsamen
Anstrengungen gestemmt werden – was uns mit der Breathtaking
Kampagne, die auf die Hauptsymptome bei Lungenhochdruck hinweist,
gelungen ist“, so Kowalski weiter.

Pionierarbeit in der Therapieentwicklung seltener Erkrankungen

„Actelion hat mit dem Therapieprinzip des so genannten dualen
Endothelin-Rezeptor-Antagonismus auf dem Gebiet der
Lungenhochdruck-Therapie Pionierarbeit geleistet und mit Bosentan vor
10 Jahren das erste Lungenhochdruckmedikament in Tablettenform
entwickelt“, betont Danzl. Diese mittlerweile am längsten erforschte
Therapie bei Lungenhochdruck beruht auf der Erkenntnis, dass bei der
Erkrankung, neben anderen Ursachen, das Endothel, die Wandauskleidung
der Blutgefäße, eine große Rolle spielt. Dort regeln Botenstoffe u.a.
das Endothelin die Dehnbarkeit der Blutgefäße. Im Körper von
PAH-Patienten sind die Konzentrationen an Endothelin, des stärksten
bekannten gefäßverengenden Stoffs beim Menschen, erhöht. Dies führt
zu schadhaften Umbauvorgängen und Versteifungen der Gefäße in der
Lunge. Als so genannter dualer Endothelin-Rezeptor-Antagonist hemmt
Bosentan die schädliche gefäßverengende Wirkung des Endothelins.

P(A)H und DU – zwei seltene Erkrankungen, ein Therapieprinzip

Krankhafte Gefäßverengungen, die auf Endothelin-vermittelten
Mechanismen beruhen, finden sich auch bei Menschen, die unter so
genannten digitalen Ulzerationen leiden. „Das sind äußerst
schmerzhafte Geschwüre an Fingern und Zehen, die bei der seltenen
Bindegewebserkrankung systemische Sklerose auftreten können und die
die Lebensqualität der Betroffenen stark beeinträchtigen“, erläutert
die Sklerodermie-Expertin Prof. Dr. med. G. Riemekasten, Charité
Berlin. „Um der Neubildung solcher Geschwüre vorzubeugen, wird daher
seit einigen Jahren der duale orale Endothelin-Rezeptor-Antagonismus
eingesetzt. Ein Meilenstein auf dem Weg der Behandlung von Patienten
mit Digitalen Ulzerationen“, so Riemekasten weiter.

Behandlungsoptionen seltener Stoffwechselstörungen

Darüber hinaus gehören auch seltene und schwerwiegende
Stoffwechselerkrankungen aus der Gruppe der so genannten lysosomalen
Speicherkrankheiten zu den therapeutischen Gebieten Actelions. Bei
diesen Erkrankungen fehlen den Betroffenen, genetisch bedingt,
bestimmte Stoffwechsel-Enzyme. Daher lagern sich in deren
Körperzellen schädliche Stoffwechselprodukte ab, was zu starken
Beeinträchtigungen insbesondere des Nervensystems der Betroffenen
führen kann. Eine Substratreduktionstherapie mit einem von Actelion
entwickelten Iminozucker hemmt die Bildung dieser
Stoffwechsel-Produkte: die Therapie ist zur Behandlung von Patienten
mit der Typ-1-Gaucher Krankheit, die keine Enzymersatztherapie
erhalten können, zugelassen und zugleich das erste zugelassene
Präparat zur Behandlung der fortschreitenden neurologischen Symptome
bei der Niemann-Pick Typ C-Krankheit (NPC).

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