Metabolische Ersatztherapie für
Säuglinge mit Molybdän-Cofaktor-Defizienz (MoCD) Typ A zur Vermeidung
schwerer Hirnschäden und frühzeitigem Tod

Alexion Pharmaceuticals, Inc. hat Patente und Kapitalvermögen der
deutschen Orphatec Pharmaceuticals GmbH für die experimentelle
Therapie bei Molybdän-Cofaktor-Defizienz (MoCD) Typ A erworben.
Zusätzlich hat Alexion eine Forschungskooperative mit den wichtigsten
Orphatec-Experten gegründet, um die Entwicklung der experimentellen
Therapie voran zu treiben. Die in Privatbesitz befindliche Orphatec
Pharmaceuticals GmbH mit Hauptniederlassung in Köln ist ein deutsches
Biotechnologieunternehmen in der Entwicklungsphase. MoCD Typ A, die
zu den ultra orphan diseases gehört, verursacht schwere
Hirnschädigungen und frühzeitigen Tod bei Neugeborenen.

Über MoCD Typ A

MoCD Typ A ist eine sehr seltene Stoffwechselstörung bei
Neugeborenen, bei der eine genetisch bedingte cPMP-Defizienz in der
Folge zu einem Mangel an Molybdän-Cofaktor führt.
Molybdän-Cofaktor-Mangel verursacht schwere Hirnschädigungen, mit
denen die Betroffenen meist nur Wochen oder Monate überleben.
Pathophysiologisch kommt es zu einer Akkumulation des neurotoxischen
Sulfits im Körper der Patienten, die zu unkontrollierbaren
Krampfanfällen und schwerer neurologischer Symptomatik bis hin zum
Tod führt. Zurzeit gibt es keine Behandlungsmöglichkeiten für
Patienten mit MoCD Typ A.

Über die cPMP-Ersatztherapie

Die experimentelle Therapie zielt darauf hin, das defiziente cPMP
zu ersetzen, sodass Molybdän-Cofaktor im kindlichen Organismus
hergestellt werden kann und toxisches Sulfit eliminiert wird. Die
wissenschaftliche Pionierarbeit für diese neue Therapie wurde in
Deutschland geleistet. Daraufhin wurden erste klinische
Untersuchungen mit der cPMP-Ersatztherapie bei Neugeborenen
gestartet. Sowohl deutsche als auch australische Forscher berichteten
über positive Resultate bei dem ersten behandelten Patienten(1).

„Eine von Alexions wichtigsten Aufgaben ist es, unser Know-how für
die Entwicklung und Bereitstellung von Medikamenten gegen äußerst
seltene und schwere Erkrankungen einzusetzen, für die es keine
Behandlungsoption gibt. Unser durch diesen Ankauf verfolgtes Ziel ist
es, mit der cPMP-Ersatztherapie den betroffenen Neugeborenen und
ihren Familien die bestmögliche Therapie anbieten zu können, die ihr
Leben deutlich verbessert“, sagte Leonard Bell, M. D., Chief
Executive Officer, Alexion. „Eine Therapie für diese äußerst seltene
Erkrankung bei Neugeborenen zu entwickeln, erfordert viel Einsatz und
Risikobereitschaft. Wir fühlen uns daher verpflichtet, die weitere
präklinische und klinische Erforschung dieser neuen metabolischen
Behandlungsmöglichkeit mit aller Kraft voran zu treiben“, führte Bell
fort.

„Wir schätzen Alexions Einsatz für Kinder mit MoCD Typ A sehr.
Denn diese haben zurzeit keine Überlebenschance“, betonte Prof. Dr.
Günter Schwarz, Professor für Biochemie an der Universität Köln.
Schwarz, der auch Leiter des ursprünglichen Orphatec
MoCD-Forscherteams ist, weiter: „Alexions nachgewiesene Kompetenz in
der Entwicklung von Medikamenten gegen äußerst seltene Erkrankungen
lässt uns hoffen, dass die Arbeit, die vom Orphatec-Team begonnen
wurde, in die erste zugelassene Therapie für Betroffene mit MoCD Typ
A mündet“.

Über Alexion

Alexion Pharmaceuticals, Inc. ist ein biopharmazeutisches
Unternehmen, das lebenswichtige Arzneitherapien für Menschen mit
schwerwiegenden und lebensbedrohlichen Erkrankungen entwickelt und
vertreibt. Alexion beschäftigt sich mit der Entdeckung, Entwicklung
und Vermarktung von therapeutischen Produkten gegen ein breites
Spektrum schwerwiegender Erkrankungen: Erkrankungen des Blutes und
der Nieren, neurologische Störungen, ophthalmologische Erkrankungen,
Transplantation, entzündliche Erkrankungen und Krebs. Soliris®
(Eculizumab), das erste Produkt von Alexion, ist in über 35 Ländern
zur Therapie von Patienten mit PNH, einer stark einschränkenden und
sehr seltenen lebensbedrohlichen Bluterkrankung, zugelassen. Alexion
untersucht zurzeit andere potenzielle Indikationen, in denen Soliris®
eingesetzt werden kann. Zudem verfolgt Alexion die Entwicklung
weiterer innovativer biotechnologischer Produktkandidaten, die sich
in frühen Entwicklungsphasen befinden. Diese Pressemeldung und
weitere Informationen über Alexion Pharmaceuticals. Inc. finden Sie
unter www.alexionpharma.com .

Absicherungserklärung

Diese Pressmitteilung beinhaltet zukunftsorientierte Aussagen,
einschließlich Äußerungen, die im Zusammenhang mit möglichen
Vorteilen der erworbenen cPMP-Cofaktor-Ersatztherapie stehen.
Zukunftsorientierte Aussagen unterliegen Faktoren, die dazu führen
können, dass die Resultate und Pläne von Alexion von den
ursprünglichen Erwartungen abweichen. Diese schließen zum Beispiel
Entwicklungs-, Herstellungs-, regulatorische, Vermarktungs- und
andere Risiken ein: vom Zeitpunkt der Bericht¬erstattung Alexions bei
der Wertpapier- und Börsenaufsichtsbehörde, einschließlich, jedoch
nicht limitiert auf die Risiken, die in Alexions vierteljährlichem
Geschäftsbericht auf Formular 10-Q für die Periode bis 30. September
2010 diskutiert wurden sowie in weiteren Berichten an die Wertpapier-
und Börsenaufsicht. Alexion wird die zukunftsorientierten Äußerungen
nicht aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände widerzuspiegeln, die
nach dem Datum dieser Pressmeldung auftreten, außer wenn es aufgrund
juristischer Belange notwendig werden sollte.

Referenzen:
1 Veldman A et al.; Successful treatment of molybdenum cofactor
deficiency type A with cPMP, Pediatrics 2010:125(5):e1249-54

Pressekontakt:
Cramer-Gesundheits-Consulting GmbH
Postfach 11 07
65741 Eschborn

Kerstin Depmer
Tel. 0 61 96 / 77 66 – 117
depmer@cgc-pr.com

Dr. Klaus Schrage
Tel. 0 61 96 / 77 66 122
schrage@cgc-pr.com

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