bluebird bio erhält eine bedingte Marktzulassung für Zynteglo[TM]
(autologe CD34+-Zellen, die das BetaA-T87Q-Globin-Gen kodieren) für
den europäischen Markt als Gentherapie für Patienten ab einem Alter
von 12 Jahren mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) und
Nicht-Beta0/Beta0-Genotyp

– Zynteglo ist die erste zugelassene Gentherapie für TDT

– Schnellste Prüfung eines Arzneimittels für neuartige Therapien
(advanced therapy medicinal product, ATMP) im Rahmen des
Priority Medicines (PRIME)-Schemas der Europäischen
Arzneimittelagentur

– bluebird bios erste Gentherapie erhält bedingte Zulassung

bluebird bio, Inc. gab heute bekannt, dass die Europäische
Kommission (EK) eine bedingte Marktzulassung für Zynteglo (autologe
CD34+-Zellen, die das Beta A-T87Q-Globin-Gen kodieren) erteilt hat.
Dabei handelt es sich um eine Gentherapie für Patienten ab einem
Alter von 12 Jahren mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT)
und einem Nicht-Beta0/Beta0-Genotyp, für die eine hämatopoetische
Stammzellen-Transplantation (HSZT) in Frage kommt, aber kein
verwandter Spender mit passendem humanen Leukozytenantigen (HLA)
verfügbar ist. bluebird bio arbeitet in Deutschland mit den lokalen
Behörden und Kostenträgern zusammen, um die Einführung von Zynteglo
vorzubereiten.

TDT ist eine schwere genetische Erkrankung, die durch die
Mutationen im Beta-Globin-Gen verursacht wird, wodurch der Körper zu
wenig oder kein Hämoglobin produziert. Um zu überleben, sind Menschen
mit TDT lebenslang auf chronische Bluttransfusionen angewiesen, durch
die die Hämoglobinwerte aufrechterhalten werden. Diese Transfusionen
bergen das Risiko fortschreitender Multiorganschädigung aufgrund
einer unvermeidlichen Eisenüberladung. Die jetzt zugelassene
Gentherapie Zynteglo ist in ihrer Form einzigartig und setzt an der
genetischen Ursache von TDT an und bietet eine Chance für Patienten
ab 12 Jahren mit einem Nicht-Beta0/Beta0-Genotyp, lebenslang
transfusionsunabhängig zu werden.

„Die Zulassung von Zynteglo durch die Europäische Kommission
stellt den Kulminationspunkt jahrzehntelanger Forschung dar. Ich
möchte den klinischen Prüfärzten, den Leistungserbringern, den
Patienten und ihren Familien sowie unseren Mitarbeitern danken. Jeder
Einzelne hat dazu beigetragen, dass sich aus einer Idee eine
offiziell zugelassene Therapie entwickeln konnte“, sagte Nick
Leschly, CEO von bluebird bio. „Unsere erste Zulassung markiert den
Punkt, an dem bluebird bio zu einem kommerziellen Unternehmen wird.
Wir verstehen diesen Schritt als Verantwortung, kontinuierlich mit
den Patientenorganisationen und den unterschiedlichen Akteuren der
Gesundheitssysteme zusammenzuarbeiten, um Patienten den bestmöglichen
Zugang zu unseren Behandlungen sicherzustellen.“

Zusätzlich zum PRIME-Status (PRIority MEdicines Verfahren) erhielt
die Therapie einen Orphan Drug Status für die Behandlung von
Beta-Thalassämie intermedia und major, wozu auch TDT zählt. Die
Beurteilung erfolgte über die Programme für PRIority MEdicines
(PRIME) und Adaptive Pathways der Europäischen Arzneimittelagentur
(EMA). Diese fördern Medikamente, die einen signifikanten
therapeutischen Zusatznutzen gegenüber bestehenden
Behandlungsoptionen haben oder Patienten ohne
Behandlungsmöglichkeiten überhaupt erst eine Versorgungen bieten
könnten. Die PRIME- und Adaptive Pathway-Programme ermöglichten einen
frühzeitigen und verstärkten Dialog sowie eine beschleunigte Prüfung.
Das Zynteglo-Verfahren stellt bisher die schnellste Evaluierung von
Arzneimitteln für neuartige Therapien (ATMP) durch die EMA dar.

„Als einer der Prüfärzte der klinischen Studien zu Zynteglo habe
ich aus erster Hand erfahren, wie diese Gentherapie Patienten und
deren Familien Hoffnung geben kann, die diese Erkrankung und die
dazugehörigen Transfusionen seit Jahren, wenn nicht sogar seit
Jahrzehnten bewältigen mussten“, sagte Dr. Franco Locatelli,
Professor für Pädiatrie an der Universität La Sapienza in Rom, und
Direktor der Abteilung für pädiatrische Hämatologie/Onkologie und
Zell- und Gentherapie der IRCCS Kinderklinik Bambino Gesù. „Die
Zulassung durch die Europäische Kommission bedeutet, dass wir nun
eine Gentherapie für bestimmte Patienten mit TDT haben, die durch die
Perspektive einer transfusionsfreien Zukunft möglicherweise Leben
verändern kann.“

„Eine sichere Anwendung unserer Therapien für die Patienten in
Deutschland ist unsere höchste Priorität“, sagt Susanne Digel,
General Manager bluebird bio Germany GmbH. Daher baut bluebird bio
derzeit gezielt qualifizierte Behandlungszentren auf, um die
Voraussetzungen für eine Behandlung mit Zynteglo und den damit
verbundenen aufwändigen Prozessen vorzubereiten. Daneben ist die
Partnerschaft mit der Firma apceth Biopharma GmbH in München von
großer Bedeutung. „apceth wird im Auftrag von bluebird bio Zynteglo
für die Behandlung von Patienten in Europa herstellen“, erklärt
Susanne Digel weiter.

„Wir begrüßen die Zulassung der ersten Gentherapie zur Behandlung
von TDT durch die Europäische Kommission. Dadurch steht nun
TDT-Patienten eine weitere Behandlungsmöglichkeit zur Verfügung, die
ihre Krankheit bisher lediglich mit chronischen Transfusionen
bewältigen konnten“, so Dr. Androulla Eleftheriou, Exekutivdirektorin
der Thalassemia International Federation (TIF). „Wir stehen erst am
Anfang einer umfassenden Versorgung von TDT-Patienten. TIF möchte mit
allen Akteuren des Gesundheitssystems zusammenzuarbeiten, um dieses
Ziel zu erreichen.“

Die bedingte Marktzulassung ist in allen 28 Mitgliedstaaten der EU
sowie Island, Liechtenstein und Norwegen gültig.

Wie die Behandlung funktioniert Der Therapieansatz fügt
funktionelle Kopien einer modifizierten Form des Beta-Globin-Gens
(Beta A-T87Q-Globin-Gen) den eigenen blutbildenden hämatopoetischen
Stammzellen (HSZs) des Patienten hinzu. Dies bedeutet, dass keine
HSZs von Spendern benötigt werden, wie es für die allogene
HSZ-Transplantation (allo-HSZT) erforderlich ist. Die HSZs eines
Patienten werden durch einen Prozess, der als Apherese bezeichnet
wird, aus dem Körper entnommen. Anschließend werden sie in ein Labor
gebracht, wo mithilfe eines lentiviralen Vektors das Beta
A-T87Q-Globin-Gen in die HSZs des Patienten eingefügt wird. Dieser
Vorgang wird als Transduktion bezeichnet. Bevor die modifizierten
HSZs den Patienten erneut durch eine Infusion verabreicht werden,
erhalten diese eine Chemotherapie, um ihr Knochenmark auf die
modifizierten HSZs, die jetzt das Beta A-T87Q-Globin-Gen tragen,
vorzubereiten. Sobald ein Patient über das Beta A-T87Q-Globin-Gen
verfügt, ist sein Körper in der Lage, HbAT87Q, ein von der
Gentherapie abgeleitetes Hämoglobin, in der Menge zu produzieren, die
die Notwendigkeit von Transfusionen signifikant reduziert oder
beseitigt. Es wird erwartet, dass die Wirkung der Behandlung nach dem
Anwachsen des Transplantats und dem Erreichen der
Transfusionsunabhängigkeit lebenslang anhält.

Daten, die das klinische Profil von Zynteglo unterstützen Die
bedingte Marktzulassung wird durch Wirksamkeits-, Sicherheits- und
Haltbarkeitsdaten der abgeschlossenen Phase-1/2-Studie HGB-205 und
der Phase-1/2-Studie Northstar (HGB-204) sowie Daten aus den
laufenden Phase-3-Studien Northstar-2 (HGB-207) und Northstar-3
(HGB-212) und der Langzeit-Follow-up-Studie LTF-303 (Endstichtag der
Datenerhebung am 13. Dezember 2018) unterstützt.

Die Daten der Phase-1/2-Studie HGB-205 zeigten, dass 75 Prozent (n
= 3/4) der Patienten mit Nicht-Beta0/Beta0-Genotypen die
Transfusionsunabhängigkeit erreichten. Das heißt, dass sie nach der
Infusion mindestens 12 Monate lang und zu jeder Zeit während der
Studie keine Transfusion von roten Blutkörperchen erhalten und einen
Hämoglobin-Wert von >= 9 g/dl hatten. In der Phase-1/2-Studie
Northstar erreichten 80 Prozent (n = 8/10) der Patienten vom
Nicht-Beta0/Beta0-Genotypen die Transfusionsunabhängigkeit.

Diese elf Patienten (drei aus HBG-205 und acht aus Northstar)
hielten die Transfusionsunabhängigkeit für eine Dauer von 21 bis 56
Monaten aufrecht. Fünf Patienten aus der Northstar-2 Phase-3-Studie
konnten zum Stichtag bezüglich ihrer Transfusionsunabhängigkeit
evaluiert werden. Von diesen fünf erreichten 80 Prozent (n = 4/5) die
Transfusionsunabhängigkeit.

Während der klinischen Studie wurden nicht schwerwiegende
Nebenwirkungen beobachtet, darunter Hitzewallungen, Dyspnoe,
Abdominalschmerz, Gliederschmerzen und nicht-kardialer Brustschmerz.
Als schwerwiegende Nebenwirkung wurde Thrombozytopenie, die
möglicherweise auf die Therapie zurückzuführen ist, festgestellt.
Weitere nicht schwerwiegende Nebenwirkungen, die während der
klinischen Studien beobachtet wurden, sind konsistent mit den
Nebenwirkungen einer Apherese von HSZ und Knochenmarksablation mit
Busulfan, einschließlich der schwerwiegenden Nebenwirkung
Lebervenenverschlusserkrankung.

Die Behandlung wird weiterhin in den laufenden Phase-3-Studien
Northstar-2 und Northstar-3 sowie in der Langzeit-Follow-up-Studie
LTF-303 evaluiert.

Über bluebird bio, Inc.

bluebird bio ist wegweisend im Bereich der Gentherapie. Wir
entwickeln Gentherapien für schwerwiegende genetische Erkrankungen
und Krebs. Unser Hauptsitz ist in Cambridge, Massachusetts. Unser
Ziel ist es, dass Menschen mit potenziell lebensbedrohlichen
Erkrankungen und begrenzten Behandlungsmöglichkeiten ein erfülltes
Leben führen können. Neben unserer Arbeit in den Laboren engagieren
wir uns dafür, das Gesundheitswesen positiv zu gestalten. Wir möchten
Zugang, Transparenz und Aufklärung schaffen, um Gentherapien für all
diejenigen verfügbar zu machen, die davon profitieren können.

Für bluebird bio steht der Mensch an erster Stelle und das
Unternehmen wird durch persönliche Erfahrungen angetrieben. Wir
setzen unsere Sorgfalt und Expertise dafür ein, um die Erkrankungen
zerebrale Adrenoleukodystrophie (CALD), Sichelzellkrankheit,
transfusionsabhängige Beta-Thalassämie und multiple Myelom unter
Verwendung von drei Gentherapietechnologien zu erforschen:
Gen-Addition, Zelltherapie und (megaTAL-aktivierte) Gen-Editierung.

bluebird bios europäischer Hauptsitz befindet sich in Zug,
Schweiz. Die deutsche Niederlassung ist in München. Daneben hat
bluebird bio zusätzliche „Nester“ in Europa (Frankreich, Italien,
Großbritannien und den Niederlande) sowie in den USA.

Zynteglo und LentiGlobin sind Marken von bluebird bio.

Die vollständige Bezeichnung für Zynteglo ist: Eine genetisch
veränderte autologe, mit CD34+Zellen angereicherte Population, die
hämatopoetische Stammzellen enthält, die mit einem lentiviralen
Vektor transduziert wurden, der das Beta A-T87Q-Globin-Gen kodiert.

Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält „zukunftsgerichtete Aussagen“
(Forward-Looking Statements) im Sinne des Private Securities
Litigation Reform Act von 1995, darunter Aussagen über Pläne und
Erwartungen hinsichtlich der Vermarktung von Zynteglo (autologe CD34+
Zellen, die das Beta A-T87Q-Globin-Gen kodieren, zuvor
LentiGlobin[TM] für TDT) zur Behandlung von TDT und der möglichen
Auswirkungen klinischer Daten für Patienten. Alle zukunftsgerichteten
Aussagen basieren auf den derzeitigen Erwartungen des Managements zu
zukünftigen Ereignissen und unterliegen einer Anzahl von Risiken und
Ungewissheiten, die dazu führen könnten, dass die tatsächlichen
Ergebnisse wesentlich und nachteilig von denen abweichen, die in
derartigen zukunftsgerichteten Aussagen ausdrücklich oder
stillschweigend vermittelt werden. Zu diesen Risiken und
Unsicherheiten zählen unter anderem: das Risiko, dass die Wirksamkeit
und Sicherheit unserer früheren und laufenden klinischen Studien mit
Zynteglo in unseren laufenden oder geplanten klinischen Studien mit
Zynteglo nicht fortbestehen oder wiederholt werden können; das
Risiko, dass die laufenden oder geplanten klinischen Studien mit
Zynteglo nicht ausreichen, um die Einreichung von Zulassungsanträgen
oder die Marktzulassung in den USA oder für weitere
Patientenpopulationen in der EU zu unterstützen; das Risiko, dass die
Produktion von HbAT87Q nicht über längere Zeiträume aufrechterhalten
werden kann; und das Risiko, dass wir möglicherweise keine
angemessene Preisgestaltung oder Rückerstattung gewährleisten, um die
weitere Entwicklung oder Vermarktung von Zynteglo nach behördlicher
Zulassung zu unterstützen. Eine Erläuterung weiterer Risiken und
Ungewissheiten sowie anderer wichtiger Faktoren, von denen jeder dazu
führen kann, dass die tatsächlichen Ergebnisse von denen abweichen,
die in den zukunftsgerichteten Aussagen enthalten sind, finden Sie im
Abschnitt „Risikofaktoren“ unseres aktuellen 10-Q-Formulars und in
unserer Erläuterung potenzieller Risiken, Ungewissheiten und anderer
wichtiger Faktoren in unseren danach bei der Securities and Exchange
Commission eingereichten Dokumenten. Alle Informationen in dieser
Pressemitteilung gelten zum Datum der Mitteilung, und bluebird bio
übernimmt keine Verpflichtung, diese Informationen zu aktualisieren,
es sei denn, dies ist gesetzlich vorgeschrieben.

Pressekontakt:
bluebird bio

Investoren:
Elizabeth Pingpank, +1-617-914-8736
epingpank@bluebirdbio.com

oder

Medien:
Claudia Nabaie, +41-79-906-5814
cnabaie@bluebirdbio.com

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