SIPPET, eine Studie mit 42
Studienzentren in 14 Ländern in Europa, Nord- und Südamerika, Afrika
und Asienwurde konzipiert, um die lang diskutierte Frage definitiv zu
klären, ob Faktor VIII-Konzentrate aus unterschiedlichen Quellen (aus
Plasma gewonnen und VWF enthaltend oder mit rekombinanter Technologie
hergestellt)sich unterscheiden hinsichtlich des Inhibitorrisikos in
nicht vorbehandelten Patienten („previouslyuntreatedpatients“, PUPs)
mit schwerer Hämophilie A.

Was SIPPET einzigartig macht ist, dass sie die erste randomisierte
Studie ist, bei der Patienten randomisiert wurden,um entweder aus
Plasma gewonnene FVIII/VWF- oder rekombinante FVIII-Konzentrate zu
erhalten. Randomisierte Studien werden von Ärzten als das höchste
Evidenzniveau angesehen, da die Randomisierung Störfaktoren
minimiert, die das Ergebnis beeinflussen könnten.

Die Studie wurde in den Jahren 2010 bis 2015 durchgeführt. Von den
251 Patienten, die analysiert wurden, entwickelten76 Patienten einen
Inhibitor.Neunundzwanzig von 125 Patienten im Plasmaderivate-Arm und
47 von 126 Patienten im rekombinanten Arm entwickelten einen
Inhibitor – der primäre Studienendpunkt. Die Cox-Regressionsanalyse
zeigte, dass die Behandlung von PUPs mit schwerer Hämophilie A mit
rekombinantem Faktor VIII mit einer 87% höheren Inzidenz von
Inhibitoren verbunden war als die Behandlung mit aus Plasma
gewonnenem Faktor VIII/VWF. Ähnliche Ergebnisse wurden für die
Entwicklung von hoch-titrigen Inhibitoren gefunden.

Die Ergebnisse, publiziert in der Mai 26-Ausgabe des New England
Journal ofMedicine, können Auswirkungen auf die Produktauswahl für
die Behandlung von Patienten haben, da die Entwicklung von
Inhibitoren die wesentliche Herausforderung in der Behandlung der
Hämophilie A bleibt.

SIPPET war eine vom Prüfarzt gesteuerte, internationale,
multizentrische, prospektive, randomisierte, „open label“ klinische
Studie, geleitet von den Prüfärzten Flora Peyvandi und Pier Mannuccio
Mannucci vom Angelo Bianchi Bonomi Hämophilie- und Thrombosezentrum
des Maggiore Policlinico-Krankenhauses und der Universität von
Mailand. Die Studie erhielt finanzielle Unterstützung vom
italienischen Gesundheitsministerium und „unrestrictedgrants“ von
Grifols, Kedrion und LFB.

Über Hämophilie und Inhibitoren:

Hämophilie A-Patienten leiden unter dem lebenslangen Risiko von
unkontrollierten Blutungen, verursacht durch einen Mangel an
Gerinnungsfaktor VIII. Die Blutungen können behandelt oder verhindert
werden durch die Verabreichung von FVIII-Konzentraten. Faktor VIII
kann aus gespendetem, humanem Blutplasma oder mittels rekombinanter
DNA-Technologie hergestellt werden. Während diese Behandlungen die
Lebenserwartung von Patienten mit Hämophilie Anahezu normalisiert
haben, entwickeln eine beträchtliche Anzahl von Kindern Antikörper
(Inhibitoren) gegen Faktor VIII, wodurch sich die Vorteile der
Behandlung verkomplizieren. Die Behandlung von Patienten mit
Inhibitoren ist sowohl schwierig als auch kostenintensiv. Die
Anwesenheit von Inhibitoren kann zu schwieriger Kontrolle von
Blutungen führen und auch zu erhöhter Mortalität. Zusätzlich können
die lebenslangen Behandlungskosten eines Hämophiliepatienten, der
einen Inhibitor entwickelt, extrem hoch werden.

Weitere Information:

New England Journal of Medicine: http://www.nejm

SIPPET: http://www.sippet.org

Pressekontakt:
Flora Peyvandi – flora.peyvandi@unimi.it – Phone. +390255035414 –
+390255034456.

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