Das kalifornisch-australische
Arzneimittelentdeckungs-Unternehmen Genea Biocells hat das weltweit
erste menschliche, auf Stammzellen basierende zelluläre Modell für
Muskeldystrophie, das für Hochdurchsatz-Screening und
Arzneimittelentwicklung geeignet ist, demonstriert und beschrieben.

In Forschungsergebnissen, die in der neuesten Ausgabe von Stem
Cells Translational Medicine veröffentlicht wurden, analysierten
Wissenschaftler von Genea Biocells detailliert die zellulären und
molekularen Aspekte von fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie (FSHD)
während der myogenen Entwicklung und in Myotuben-Kulturen, indem
Muskelzellen verglichen wurden, die aus fünf FSHD betroffenen und
vier normalen Kontroll-Stammzellen-Linien gewonnen wurden.
Fazioskapulohumerale Muskeldystrophie (FSHD) ist eine vererbbare
Muskelkrankheit, die ungefähr 1 in 8.000 Personen betrifft. Es gibt
keine Heilung oder Behandlungsstrategie für Patienten mit FSHD. Diese
stark schwächende Krankheit verzehrt langsam die Skelettmuskulatur
und raubt den Menschen ihre aktiven, gesunden und unabhängigen
Lebensjahre.

„Unsere Studie identifiziert eine Reihe von zellulären Wegen die
bei der FSHD-Pathologie beteiligt sind. Dabei ist wichtig, dass wir
diese weltweit zum ersten Mal in einem
„Krankheit-in-einer-Schale“-Modell von FSHD gezeigt haben, die eine
sehr konsistente, reproduzierbare und skalierbare Ressource ist, die
viele Vorteile gegenüber invasiven Biopsien an Patienten liefert“,
sagte der General Manager von Genea Biocells und Projektleiter Dr.
Uli Schmidt.

Die Ergebnisse heben das effiziente und äußerst skalierbare
Monoschicht-System von Genea Biocells zur Differenzierung von
menschlichen pluripotenten Stammzellen in Zellen der
Skelettmuskulatur hervor und belegen die krankheitsspezifischen
Phänotypen in Muskeln, die aus menschlichen Embryo- sowie induzierten
pluripotenten Stammzellen stammen, die von FSHD betroffen sind.

„Wir sind der Ansicht, dass uns die Krankheitsmodellierung mit
menschlichen Stammzellen, die inhärente krankheitsinduzierende
Stimuli enthalten, einen wertvollen Vorteil während des gesamten
Arzneimittelentwicklungsprozesses liefert. Diese Zellen sind
menschlich, sie sind physiologisch relevant und ermöglichen klinisch
relevante Prüfungsanzeigen für Wirkstoff-Screening und weitere
funktionale Tests“, sagte Dr. Schmidt.

Genea Biocells hatte bisher menschliche Embryo-Stammzellen-Linien
entwickelt, die den FSHD-verursachenden genetischen Defekt tragen,
sowie den weltweit ersten ertragsstarken und skalierbaren Prozess zur
Differenzierung von diesen Stammzellen in Skelettmuskulatur ohne
Zellsortierung oder genetische Manipulation. Genea Biocells führt
jetzt ein Arzneimittelentdeckungsprogramm für FSHD durch, das auf
diesen Technologien beruht.

Die Studie hat den Titel „A Human Pluripotent Stem Cell Model of
Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy-Affected Skeletal Muscles“
(Ein Modell menschlicher pluripotenter Stammzellen einer von
fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie betroffener Skelettmuskulatur)
und ist bei AlphamedPress erhältlich: http://stemcellstm.alphamedpres
s.org/content/early/2016/05/22/sctm.2015-0224.abstract

USA und die übrige Debra Bressaw, M:+1 908 448
Welt: 8204, E:
debra.bressaw@geneabiocells.com
Australien/Neuseeland: Elizabeth Gosch, M: +61 414 319
775, E:
elizabeth.gosch@genea.com.au

Pressekontakt:

INFORMATION ZU GENEA BIOCELLS
Genea Biocells ist ein Unternehmen der Forschungsphase, das auf
neuromuskuläre Krankheiten ausgerichtet ist, und dabei seine eigenen
menschlichen pluripotenten Stammzelltechnologien anwendet. Genea
Biocells stellt auch Auftragsforschungsdienste für die
Pharma-Industrie bereit und liefert Reagenzien an strategische
akademische Mitarbeiter um deren Leistungsfähigkeit zu erweitern und
die Technologien noch mehr zu bestätigen.
Genea Biocells hat eine der weltweit größten Banken von pluripotenten
menschlichen Embryo-Stammzellen und hat den weltweit ersten
konsistenten, skalierbaren und ertragsstarken Differenzierungsprozess
für funktionale Skelettmuskulatur-Zellen entwickelt.
Genea Biocells ist in San Diego in Kalifornien ansässig und ist Teil
des australischen Genea-Konzerns, einer öffentlichen, unnotierten
Gesellschaft, die seit 1985 weltweit führende IVF-Kliniken betreibt.
Das Unternehmen liefert seit 10 Jahren kommerzielle Stammzell-Lösungen
und kann sich dabei auf fast 30 Jahre Forschungstradition innerhalb
von Genea stützen. Mehr Informationen gibt es bei
www.geneabiocells.com

  gesundheit, pharmaindustrie